تائیدیه ژن‌درمانی Elevidys برای بیماران مبتلا به DMD گسترش یافت

سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) ژن‌درمانی Elevidys شرکت سارپتا تراپیوتیکس را برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) در بیماران چهار سال به بالا با یک جهش تائید شده در ژن DMD که قادر به راه رفتن هستند یا قادر به راه رفتن نیستند، تائید کرد.

به گزارش فانا، ژن‌درمانی Elevidys پیشتر به صورت تسریع شده برای بیماران چهار تا پنج سال مبتلا به DMD با یک جهش تائید شده در ژن DMD که قادر به راه رفتن هستند، تائید شده بود.

https://www.daroovasalamat.ir/news/54909

سازمان غذا و داروی آمریکا یک مهارکننده الیگونوکلئوتیدی تلومراز، با نام imetelstat (Rytelo، Geron Corporation)، را برای بزرگسالان مبتلا به سندرم‌های میلودیسپلاستیک با خطر کم تا متوسط ​​1 (MDS) با کم خونی وابسته به انتقال خون که به چهار یا بیشتر از آنمی قرمز نیاز دارد، تأیید کرد.

شایع ترین عوارض جانبی از جمله ناهنجاری های آزمایشگاهی، کاهش پلاکت، کاهش گلبول های سفید، کاهش نوتروفیل ها، افزایش آسپارتات آمینوترانسفراز، افزایش آلکالین فسفاتاز، افزایش آلانین آمینوترانسفراز بود.

دوز توصیه شده ایمتلستات 7.1 میلی گرم بر کیلوگرم است که به صورت انفوزیون داخل وریدی طی 2 ساعت هر 4 هفته تجویز می شود.

این محصول به عنوان داروی یتیم معرفی شد.

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-imetelstat

Unique از خانواده‌های مبتلا به اختلالات نادر کروموزومی و ژنی و متخصصانی که با آنها کار می‌کنند، حمایت می‌کند و به آنها ا در مورد این دسته از بیماری ها وراه های درمان آن طلاع  رسانی می‌ کند.