به گزارش سایت صدای بیماران نادر ایران به نقل از سازمان غذا و دارو آمریکا، “Emflaza” یک کورتیکواستروئید است که باعث که کاهش التهاب و کاهش فعالیت سیستم ایمنی بدن می شود. دیستروفی عضلانی یک نوع اختلال ژنتیکی نادر است که باعث تخریب پیشرونده عضلانی و ضعف می شود.
با کمک های خود بیماران را حمایت کنید
کورتیکواستروئیدها معمولا برای درمان DMD در سراسر جهان استفاده می شود. این اولین تایید FDA از کورتیکواستروئید برای درمان DMD و اولین تصویب deflazacort برای هر گونه استفاده در ایالات متحده است.
بیلی دان مدیر بخش محصولات نورولوژی مرکز تحقیق و ارزیابی سازمان FDA می گوید این اولین دارو برای بیماران دیستروفی دوشن است که در سطح گسترده تصویب شده است.
DMD رایج ترین نوع بیماری است که با فقدان دیستروفین که یک پروتئین برای کمک به سلولهای عضلات است به وجود می آید. علائم این بیماری معمولا از سن 3 تا 5 سال شروع می شود و به تدریج رو به وخامت می رود. این بیماری اغلب در افراد بدون سابقه فامیلی رخ میدهد. و بیشترین آمار ابتلا مربوط به پسران است ولی در موارد نادر دختران را نیز مبتلا میکند. از هر 3600 نوزاد پسر در جهان یک نفرمبتلا به DMD می شود.
ترجمه: شکوفه کریمی