این بیماری یک بیماری کشنده و ژنتیکی است که روی قدرت و حرکت عضلات تاثیر می گذارد. در واقع ضعف عضله به علت از دست دادن کنترل حرکتی نورون ها است. این بیماری در تمامی سن ها می تواند اتفاق بی افتد.
اسپینرازا یک داروی تزریقی است که به مایع نخاعی تزریق می شود.
به گزارش سایت بنیاد بیماری های نادر به نقل از سایت (FDA) ایمنی و اثر بخشی بر روی ۱۲۱ بیمار ازمایش شد که نتیجه نشان داد که درصد بالایی از افراد کنترل بیشتر بر روی حرکات سر، ایستادن، راه رفتن، نشستن و … داشتند.
در نهایت در این آزمایشات حدودا 40% از بیماران تحت درمان با داروی SPINRAZA در نقاط برجسته حرکتی بهبود یافتند.
از عوارض آن به عفونت مجاری تنفسی فوقانی و تحتانی و هم چنین یبوست اشاره کرد. همچنین در این بیماران کاهش پلاکت و سمیت کلیوی از عوارض خطرناک است. از دیگر عوارض مشاهده شده در مطالعات حیوانات، نوروتوکسیسیتی است.
این دارو توسط بیوژن کمبریج از ماساچوست وارد بازار شده است.
آتروفی (Atrophy) به معنای کوچک شدن و تحلیل رفتن بافت است.آتروفی مغزی (Brain atrophy, or Cerebral atrophy) یعنی کاهش اندازه بافت مغز به علت ازبین رفتن سلول های مغزی یا آسیب ارتباطات در مغز.
آتروفی مغز درنتیجه برخی از بیماری ها، آسیب ها، اختلالات و افزایش سن ایجاد می گردد که ممکن است به ناحیه خاصی از مغز محدود شده باشد یا نواحی زیادی از آن را درگیر نماید. این مشکل باعث اختلال در عملکرد مغز می گردد و درصورت عدم درمان مناسب به تدریج پیشرفت می کند.
درنتیجه آتروفی مغز، انواعی از اختلالات نورولوژیکی و مشکلات شناختی ایجاد می گردد. به طورکلی میزان آتروفی مغز با توجه به علت زمینه ای به صورت آهسته یا سریع افزایش می یابد.
