سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) قرص های Symdeko را که قبلا برای سنین 12 سال به بالا تائید کرده بود اکنون برای بیماران 6 سال به بالا که دارای جهش ژنتیکی یکسان هستند نیز تائید کرد.
با کمک های خود بیماران را حمایت کنید
Banu Karimi-Shah، معاون مدیر بخش های ریه ، آلرژی و محصولات روماتولوژی در مرکز تحقیق و ارزیابی دارو در FDA در بیانیه ای اعلام کرد:
از آنجایی که آرایش ژنتیکی در هر فرد منحصر به فرد است ، افراد به برخی داروها به طور متفاوت پاسخ می دهند. بنابراین مهم است گزینه های مختلفی را ارائه دهیم.
قرص Symdeko ترکیبی از tezacaftor و ivacaftor است که برای درمان بیماری فیبروز کیستیک استفاده می شود. بیماری که با کوتاه کردن امید به زندگی تا 10 سال شناخته شده بود و تاکنون درمانی نداشت اما اکنون این بیماری با قرص های Symdeko قابل درمان است .
Karimi-Shah گفت: تصویب امروز Symdeko برای کودکان 6 سال به بالا یک گزینه مهم برای بیماران جوانتر فراهم می کند و زمینه های بیشتری را برای بی خطر بودن و دوز خاص برای این افراد فراهم می کند.
داده های یک دوره آزمایشی 24 ساعته باز، که طی آن 70 بیمار مبتلا به فیبروزکیستیک در سنین 6 تا 12 سال، قرص Symdeko دریافت کردند از تصمیم FDA برای تایید گسترش این دارو به بیماران 6 سال و بالاتر نیز حمایت کرد.
FDA همچنین بنا به درخواست Vertex Pharma ceuticals Incorporated اعتباری جهت اولویت بررسی Symdeko داد. درحال حاضر هیچ کس تحقیقات درمورد بی خطر بودن یا کارایی Symdeko در بیماران مبتلا به فیبروزکیستیک که جوانتر از 6 سال هستند انجام نداده است .
- نویسنده : Laura Genn
- منبع : Rare Disease Report , JUNE 21 ,2019