معاون وزیر و رییس سازمان غذا و دارو، از چالش‌های جدی در تولید و دسترسی به داروهای اورفان خبر داد.
دکتر مهدی پیرصالحی گفت: داروهای اورفان که برای بیماری‌های نادر طراحی می‌شوند، به دلیل جمعیت محدود بیماران و هزینه‌های بالای تولید، اغلب در دسترس بیماران قرار نمی‌گیرند و در صورت موجود بودن، با قیمت‌های بسیار بالا عرضه می‌شوند.
سازمان غذا و دارو در سال ۱۴۰۳ ضابطه‌ای را برای داروهای اورفان ابلاغ کرد که تسهیلاتی ویژه برای تولید داخلی داروهای موردنیاز بیماران نادر فراهم می‌کند.
با این تسهیلات امیدواریم بتوانیم با تسریع در تولید داخلی، چالش‌های دسترسی به این داروها را کاهش دهیم.
رفع موانع تولید و دسترسی به داروهای اورفان نیازمند حمایت جدی دولت، بخش خصوصی و جامعه علمی است.
دومین کمیسیون پزشکی بنیاد بیماری های نادر ایران در سال 1403 با حضور تنی چند از اساتید دانشگاه های برتر تهران، از جمله یاسر داودیان (رئیس هیئت مدیره بنیاد بیماری های نادر ایران)، دکتر مهدی شادنوش (نائب رئیس هیئت مدیره بنیاد بیماری های نادر ایران، متخصص تغذیه)، دکتر حمیدرضا ادراکی (مدیرعامل بنیاد بیماری های نادر ایران، فلوشیپ نورورادیولوژی)، دکتر مهدی نوروزی (معاونت علمی بنیاد بیماری های نادر ایران، متخصص ژنتیک)، دکتر حسین افرا(معاونت درمان بنیاد بیماری های نادر ایران)، دکتر علی تقوی (مدیر علمی بنیاد بیماری های نادر ایران)، دکتر رضا شروین بدو (فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان)، دکتر محمد یزدان حق شناس (متخصص بیماری های داخلی)، دکتر کامران یعقوب پور (فوق تخصص غدد)، دکتر مریم اسلامی (متخصص ژنتیک)، دکتر هما قادریان (فلوشیپ بیماری های مادرزادی قلب)، روز چهارشنبه 19 دی در محل بنیاد برگزار شد. در این کمیسیون با تاکید بر تعریف جدید بیماری های نادر و لزوم بازنگری لیست بیماری‌های نادر ایران، همزمان در رابطه با پرونده های پزشکی بیماران ثبت نام شده در سامانه سبنا بحث و تبادل نظر صورت گرفت. با تایید برخی از مدارک پزشکی ارسال شده به بنیاد، تنی چند از بیماران در زمره بیماران نادر ایران قرار گرفتند. بدین ترتیب 5 نوع بیماری جدید به لیست بیماری های نادر ایران افزوده شد. این بیماری ها شامل موارد زیر می باشد:
