به گزارش سایت صدای بیماران نادر ایران، تکنیک (CRISPR/Cas9) امکان ویرایش سریع و دقیق ژن‌ها را با بریدن و قرار دادن تکه دی‌ان‌ای در مناطق مطلوب فراهم کرده و راه را برای درمان نقص‌های ژنتیکی و جلوگیری از گسترش بیماری‌ها هموار کرده است. این رویکرد بر روی همه چیز، از موش‌ها گرفته تا جنین انسان مورد استفاده قرار گرفته و در حال حاضر برای درمان سرطان و سایر بیماری‌ها به کار گرفته شده است.
در اینجا فهرستی از برخی از بزرگ‌ترین پیشرفت‌های ایجاد شده در سال ۲۰۱۵ با کمک ویرایش ژنی و اصلاح ژنتیک ذکر شده است.
1- جنین‌های اصلاح شده انسان
در ماه آوریل تیمی از دانشمندان چینی با به کارگیری روش (CRISPR) روی جنین انسان برای جلوگیری از بیماری خونی تالاسمی بتا، خبرساز شدند. افراد زیادی به این دلیل از کار برکنار شدند زیرا مسائل اخلاقی زیادی در استفاده از این روش بر روی انسان وجود دارد.
در اوایل ماه دسامبر، گروهی از متخصصان در واشنگتن گرد هم آمده و تصمیم گرفتند که روش ویرایش ژن انسان بطور کامل ممنوع نشود بلکه باید تا زمانی که ایمن اعلام نشده، روی جنین مورد استفاده قرار نگیرد. در اواخر این ماه نیز، کنگره بودجه‌ای را به تصویب رساند که بر اساس آن، استفاده از بودجه دولتی برای تولید جنین‌های اصلاح شده ژنتیکی ممنوع است. اگرچه برخی کار‌شناسان اظهار کردند که این کار تنها شرکت‌ها را به سرمایه‌گذاری بر روی این تحقیقات تشویق خواهد کرد.
2- اندام‌های خوک برای پیوند
در حالی که دانشمندان به دنبال استفاده از ویرایش ژنی برای حل مساله کمبود اندام پیوندی هستند، مجله نیچر در ماه اکتبر گزارش کرد که گروهی از دانشمندان دانشگاه هاروارد از روش CRISPR در جنین‌های خوک استفاده کرده‌اند تا اندام آن‌ها را برای پیوند به انسان سازگار‌تر کنند.
جورج چرچ و همکارانش بیش از ۶۰ ژن در بدن خوک‌ها را بهینه‌سازی کرده و از شر ویروس‌های مضری که در دی‌ان‌ای حیوان وجود داشته و می‌توانند انسان را بیمار کنند، خلاص شدند. چرچ یکی از موسسان شرکت (eGenesis) در بوستون است که اکنون به بررسی راههایی برای ارزان‌تر کردن این فرآیند مشغول است.
3- سگهای فوق عضلانی
در ماه اکتبر، گروه دیگری از محققان در چین از روش (CRISPR) برای تولید سگهای بیگل با دو برابر عضله عادی پرداختند. محققان بطور خاص جنین‌های سگ را مورد ویرایش ژنی قرار دادند تا ژن می‌وستاتین را که جلو رشد عضلات را می‌گیرد، غیرفعال کنند. زمانی که این ژن غیرفعال شد، حیوان ماهیچه بیشتری تولید کرد.
اگرچه تلاش اولیه با موفقیت همراه نبود اما تلاش مجدد شاهد تولد دو سگ بود که یکی ماده موسوم به (Tiangou) و دیگر نر به نام (Hercules) بودند. این سگ‌ها از عضلات دوبرابر بیشتر از همتایانشان برخوردار بودند.
4- پشه‌های فاقد مالاریا
ویرایش ژنی تنها به درمان نقایص ژنتیکی محدود نمی‌شود؛ بلکه از آن می‌توان برای گسترش سریع‌تر تغییرات ژنتیکی در میان یک جمعیت بهره برد و برای مثال از انتقال بیماری مالاریا توسط پشه‌ها جلوگیری کرد.
گروهی از دانشمندان دانشگاه کالیفرنیا در سان‌دیگو در ماه اکتبر از روش ویرایش ژنی CRISPR برای مقاوم سازی یک جمعیت از پشه‌ها در برابر گسترش مالاریا استفاده کردند. این بیماری سال گذشته منجر به کشته شدن بیش از نیم میلیون انسان شده بود.
دو هفته بعد از این اعلام، محققان در لندن اظهار کردند گونه دیگری از پشه را که مسؤول ۹۰ درصد از مرگ و می‌رهای ناشی از مالاریا است، اصلاح کرده‌اند تا از انتشار بیماری توسط آن‌ها جلوگیری کنند.
5- رونمایی از ژنوم انسان
رویکرد ویرایش ژنتیکی علاوه بر کاربردهای بالینی بسیارش، همچنین به دانشمندان در درک بهتر زیست‌شناسی پایه انسان کمک کرده است. دانشمندان در ماه اکتبر از روش CRISPR برای شناسایی مجموعه‌ای از ژنهای لازم برای زنده ماندن یک سلول سرطانی بهره بردند. این ژن‌ها به رمزگشایی از پروتئین‌های دخیل در فرآیندهای بنیادی پرداختند که سلول‌ها را سالم نگهداشته و به ندرت جهش می‌یابند. این یافته‌ها ممکن است دانشمندان را در شناسایی نقاط ضعف سرطان هدایت کند.
6- درمانی برای لوسمی
دانشمندان در حال حاضر از ویرایش ژنی برای درمان بیماری‌ها استفاده کرده‌اند که نوعی ژن درمانی است. در ماه نوامبر، پزشکان از روش دیگری موسوم به TALENs برای درمان سرطان خون یک دختر جوان استفاده کردند و وی اکنون در حال بهبود است. محققان با بهینه‌سازی سلول‌های خاص در سیستم ایمنی بدن این دختر توانستند آن‌ها را به یک عملیات جستجو و تخریب فرستاده و سلول‌های سرطانی را هدف قرار دهند.
7- میکروخوک‌های خانگی سفارشی
در ماه سپتامبر مجله Nature News گزارش کرد که گروهی از محققان در موسسه ژنومیک BGI چین توانستند میکروخوک‌های مهندسی شده تولید کنند که به عنوان حیوان خانگی قابل فروش هستند.
آن‌ها از روش ویرایش ژنی (TALEN) برای اصلاح خوکهای باما استفاده کردند که اندازه آن‌ها نصف یک خوک عادی مزرعه است. محققان یک ژن کنترل کننده رشد را در این موجودات از کار انداختند تا این موجودات خیلی رشد نکنند.
البته بیشتر تمرکز ویرایش ژنی مبتنی بر درمان‌های انسانی بوده، اما این روش‌ها همچنین می‌توانند برای اصلاح گیاهان از جمله غذاهای مصرفی انسان مورد استفاده قرار بگیرند. برای مثال می‌توان از این رویکرد‌ها برای مهندسی‌سازی بادام‌زمینی آلرژی‌زا استفاده کرد.