نوروبلاستوما (Neuroblastoma ) یک نوع تومور بدخیم نادر است که در درجه اول کودکان زیر 6 سال را تحت تاثیر قرار می دهد.
یک تیم تحقیقاتی به رهبری یک آسیب شناس مولکولی به نام Lukas Kenner، در حال حاضر از طریق توالی ژنوم کشف کرده اند که پروتئین ALK و ژن سرطان PIM1 در رشد و توسعه این تومور دخیل هستند.
مطالعه حاضر نشان داد که درمان هدفمند این تومور با استفاده از مهار کننده ALK در ترکیب با مهارکننده PIM1 می تواند شانس بقای کودکان با پیش اگهی نامطلوب را افزایش دهد.
یکی از رایج ترین و خطرناک ترین انواع سرطان های دوران کودکی، نوروبلاستوما ( تومور سیستم عصبی محیطی )است. این بیماری در حدود ۱۰ درصد از موارد سرطان در دوران کودکی را شامل می شود. ۹۰ درصد از کودکان بیمار زیر ۶ سال سن دارند. روند این بیماری می‌تواند تا حد زیادی بسته به تصویر بالینی و جهش ژنتیکی سلول‌های سرطانی متفاوت باشد.
روش درمانی که تا به حال مورد استفاده قرار گرفته شامل جراحی، شیمی درمانی و یا پرتو درمانی است اما در صورت بروز مجدد،شانس زنده ماندن کودکان 5 ساله زیاد نیست.
پروتئین ALK در 14 % از این بیماران جوان جهش یافته است. مهار کننده های مولکولی کوچک ALK، که قبلاً برای درمان سرطان ریه تأیید شده اند، در حال حاضر تحت آزمایش های بالینی برای بیماران نوروبلاستوما با ژن جهش یافته، قرارگرفته اند. این مطالعات بالینی اثربخشی درمان موجود را تأیید می کنند، اما برخی از تومورها در برابر مهار کننده های ALK مقاومت نشان می دهند. بنابراین مطالعات بر توسعه گزینه‌های جدید درمانی بر پایه زیستی مولکولی متمرکز هستند. این گروه در تلاش است تا از ساختارهای مولکولی بهره‌برداری کند که می تواند از پیشرفت تومور جلوگیری کند.
یک رویکرد درمانی در حال حاضر جهت غیر فعال‌سازی این پروتئین وجود دارد که این تیم تحقیقاتی در حال بررسی آن هستند ( این درمان هدفمند به شکل ترکیبی از مهارکننده PIM1 و مهار کننده ALK است ).
