داروی اوریسدی چیست؟

اورسیدی دارویی است که برای بیماری SMA استفاده می‌شود. آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) یک بیماری عصبی، عضلانی و ژنتیکی (ارثی) است که باعث ضعیف‌شدن و تحلیل‌رفتن عضلات می‌شود. افراد مبتلا به SMA نوع خاصی از سلول‌های عصبی را در نخاع از دست می‌دهند (به نام نورون‌های حرکتی) که حرکت ماهیچه‌ها را کنترل می‌کنند. بدون این نورون‌های حرکتی، ماهیچه‌ها سیگنال‌های عصبی را که باعث حرکت عضلات می‌شود را دریافت نمی‌کنند. کلمه آتروفی یک اصطلاح پزشکی به معنای «کوچک‌تر» است. در بیماری SMA، برخی از عضلات به دلیل عدم استفاده، کوچک‌تر و ضعیف‌تر می‌شوند.

با کمک های خود بیماران را حمایت کنید

داروی اوریسدی ، درمان مورد تایید سازمان غذا و داروی ایالات متحده آمریکا ( FDA ) است ، که برای درمان بیماری آتروفی عضلانی نخاعی ( SMA ) در کودکان و بزرگسال مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی ، تجویز میشود. این دارو ، در گروهی از بیماران ،  پیش از بروز علائم بالینی ، نوع 1 ، 2 ، 3 ، از نوزادی تا سن 60 سالگی ، مورد مطالعه قرار گرفته است. داروی اوریسدی تعدیل کننده اسپلایسینگ ( برش ) RNA ژن SMN2 ( نورون سوروایول حرکتی 2 ) است.

•             اوریسدی ( ریسدیپلام ) ، که توسط کمپانی ژننتک ، عضو گروه Roche ، عرضه و توزیع شده ، داروی مورد تایید سازمان غذا و داروی ایالات متحد امریکاست که برای درمان بیماری آتروفی عضلانی نخاعی در کودکان و بزرگسال ، برای تمامی گروه های سنی و تمام انواع SMA ، تجویز میشود.

•             اوریسدی داروی خوراکی روزانه است که به شکل قرص در اختیار بیماران قرار میگیرد. این دارو ممکن است به شکل یک قرص کامل با آب خورده شود یا در یک قاشق چایخوری ( 5 میلی لیتر ) از آب خوردن بدون کلر با دمای اتاق ، حل شود. همچنین داروی اوریسدی به عنوان یک داروی مایع خوراکی ( شربت ) روزانه که ممکن است از طریق لوله تغذیه خورانده شود ، دردسترس است ؛ داروی اوریسدی ممکن است همراه با غذا یا بدون غذا مصرف شود.

•             میزان مصرف داروی اوریسدی بر اساس سن و وزن بدن است.

•             بسیاری از متخصصین در حوزه خدمات مراقبت های بهداشتی و درمانی بیماری آتروفی عضلانی نخاعی ، در ایالات متحده آمریکا ، داروی اوریسدی را تجویز مینمایند.

تاریخچه داروی اوریسدی

دو شرکت دارویی ژننتک و روچ  ( Roche and Genentech ) پیشبرد و توسعه بالینی تجویز و مصرف داروی اوریسدی را در همکاری و مشارکت با بنیاد بیماری آتروفی عضلانی نخاعی و روش های درمانی PTC هدایت کردند. تایید داروی اوریسدی بر اساس مطالعات و آزمایش های بالینی چند مرکزی ، در بیماران مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی انجام شد. این آزمایشات بالینی اولیه ، آتروفی عضلانی نخاعی علامت دار با شروع در دوره نوزادی / شیرخوارگی (  FIREFISH ) ، آتروفی عضلانی نخاعی با شروع دیررس علائم ( SUNFISH ) ، و آتروفی عضلانی نخاعی در نوزادان پیش از بروز علائم ( RAINBOWFISH ) را مورد پژوهش و مطالعه قرار داد. این کارآزمایی های بالینی ، از تاثیر داروی اوریسدی در کودکان و بزرگسالان حمایت میکند و از شروع زودهنگام درمان با این دارو پشتیبانی می نماید.

اطلاعات مهم ایمنی بیمار و تجویز دارو؛ داروی اوریسدی چیست؟

اوریسدی داروی نسخه ای و مورد استفاده به هدف درمان آتروفی عضلانی نخاعی ( SMA ) در کودکان و بزرگسالان است.

•             قبل از مصرف داروی اوریسدی ، به پزشک معالج یا پرسنل درمانی خود ،  در رابطه با بیماری و وضعیت سلامتتان توضیح کامل دهید ، این توضیحات شامل موارد زیر هستند :

1-            آیا شما باردارید یا قصد باردار شدن دارید ، بدین دلیل که داروی اوریسدی ممکن است بر کودک متولد نشده آسیب بزند. از متخصص خدمات مراقبت های بهداشت و درمان خود ، قبل از مصرف این دارو ، راهنمایی و مشاوره بگیرید.

2-            اگر شما یک زن در سن باروری هستید :

•             قبل از اینکه درمان را با داروی اوریسدی شروع کنید ، پزشک معالج یا پرسنل درمان ممکن است از شما آزمایش تشخیص بارداری بگیرند.

•             در رابطه با روش های پیشگیری از بارداری که برای شما مناسب است با پزشک معالج یا پرسنل خدمات بهداشت و درمان صحبت کنید . در زمان درمان با دارو و برای حداقل یک ماه پس از متوقف کردن مصرف داروی اوریسدی ، از روش های پیشگیری از بارداری استفاده کنید.

•             ثبت بارداری.

سیستم ثبت بارداری برای زنانی که داروی اوریسدی را در طول مدت بارداریشان مصرف میکند وجود دارد. هدف این سیستم ثبت اطلاعات جمع آوری داده ها در رابطه با سلامت زن باردار و نوزادش است. اگر باردار هستید و یا در حین مصرف داروی اوریسدی باردار شدید ، به پزشکتان یا متخصصین خدمات بهداشت و درمان خود بلافاصله اطلاع دهید و در رابطه با ثبت نام شما در سیستم ثبت بارداری در زمان مصرف داروی اوریسدی با پرسنل خدمات بهداشت و درمانی تان صحبت کنید.

•             اگر شما یک فرد مذکر بالغ هستید بدانید که داروی اوریسدی میتواند روی توانایی باروری مردان تاثیر بگذارد. با پزشک معالج خود پیش از مصرف این دارو مشورت کنید.

•             اگر در دوران شیر دهی هستید یا تصمیم بر تغذیه کودک با شیر مادر را دارید ، با پزشک متخصص در این رابطه مشورت کنید. هنوز مشخص نیست که آیا داروی اوریسدی از طریق شیر مادر منتقل می شود و میتواند به نوزادتان صدمه بزند یا خیر!

•             در رابطه با تمامی داروهایی که مصرف میکنید با پزشک معالج خود مشورت نمایید.

اگر محلول خوراکی داروی اوریسدی برای شما تجویز شده است ، باید این دارو را از داروخانه به شکل مایع دریافت کنید . اگر داروی داخل بطری به شکل پودر است ، آن را استفاده نکنید. با پزشک داروخانه برای تعویض دارو تماس بگیرید.

•             از ریختن داروی اوریسدی بر روی پوست یا داخل چشمتان اجتناب کنید. اگر داروی اوریسدی با پوست شما تماس پیدا کرد ، آن قسمت را با آب و صابون تمیز کنید. در صورت تماس داروی اوریسدی با چشمتان ، چشم خود را با آب بشویید.

شایع ترین عوارض جانبی داروی اوریسدی عبارتند از :

•             برای آتروفی عضلانی نخاعی با شروع دیررس:

1-            تب

2-            اسهال

3-            خارش یا تحریک پوستی

•   برای آتروفی عضلانی نخاعی با شروع در دوران نوزادی:

1-            تب

2-            اسهال

3-            خارش یا تحریک پوستی

4-            آبریزش بینی ، عطسه ، و گلو درد ( عفونت دستگاه تنفسی فوقانی )

5-            عفونت ریه  ( عفونت دستگاه تنفسی تحتانی)

6-            یبوست

7-            استفراغ

8-            سرفه

این موارد شامل تمامی عوارض جانبی احتمالی داروی اوریسدی نیستند. برای دریافت اطلاعات بیشتر در رابطه با خطرات و مزایای داروی اوریسدی ، از پزشک متخصص ، پرسنل ارائه دهنده خدمات بهداشت و درمان یا دکتر متخصص داروساز خود سئوال کنید.