FDA، درمانی هدفمند برای تومور استرومال دستگاه گوراش تائید می کند.
اداره غذا و داروی آمریکا ( FDA )، داروی ( avapritinib ( Ayvakit را به عنوان اولین درمان هدفمند برای بزرگسالان مبتلا به (metastatic stromal gastrointestinal (GIST تایید کرده‌است.
این درمان جدید توسط شرکت Medicines Blueprint ایجاد شد، که در آنسلولهای گیرنده عامل رشد مشتق‌شده از پلاکت، جهش ژنی (PDGFRA) را که شایع‌ترین جهش ژنی مرتبط با تومور است ، مورد هدف قرار می‌دهند.
درمان جدید یک بازدارنده کیناز است و آنزیم کیناز را مسدود می‌کند، و این عمل به جلوگیری از رشد سلول‌های سرطانی کمک می‌کند.
محققان مقدار توصیه شده مصرف دارو را روزانه ۳۰۰ میلی‌گرم تعیین کردند. ریچارد Pazdur، مدیر مرکز ملی تومورشناسی FDA و رئیس اداره بیماری‌های سرطانی در مرکز FDA، پس از ارزیابی دارو و انجام تحقیقات مربوطه، در بیانیه‌ای گفت : با این داروی تایید شده، بیماران GIST با جهش نادر (PDGFRA ) درمان خواهند شد.
در یک آزمایش بالینی ۴۳ بیمار ( 85% ) ، بعد از استفاده از دارو دچار انقباض در تومور شدند . در این مطالعه، بیماران روزانه ۳۰۰ میلی‌گرم یا ۴۰۰ میلی‌گرم از دارو را تا قبل از پیشرفت بیماری دریافت کردند.
عوارض جانبی متداول دارو شامل تورم، تهوع، خستگی، اختلال حواس، کاهش اشتها، اسهال، تغییر رنگ مو، یبوست، درد شکمی، ، خارش و سرگیجه است.Avapritinib همچنین ممکن است سبب اختلال حواس، سرگیجه، اختلالات خواب، اختلالات خلقی، اختلالات گفتاری، توهم و آسیب به جنین در حال رشد یا نوزاد تازه متولد شده شود .
