اداره غذا و داروی آمریکا ( FDA ) داروی Trikafta را که ترکیبی از سه داروی elexacaftor ، ivacaftor و tezacaftor است برای اولین بار به عنوان درمان بیماران فیبروز کیستیک تائید کرده است .
این دارو یک گزینه درمانی جدید برای بیماران 12 سال و بالاتر ( با حداقل یک جهش f508 del در ژن CFTR ) ارائه می دهد . تخمین زده می شود که 90 % جمعیت بیماران فیبروز کیستیک را شامل شود .
این بیماری ناشی از یک پروتئین معیوب است که از جهشهای ژن CFTR ناشی میشود.
این دارو ترکیبی از ۳ دارو است که پروتئین معیوب CFTR را که در اثر جهش در ژن CFTRساخته می شود ، به طور موثر مورد هدف قرار می دهد .
فیبروز کیستیک یک بیماری نادر و پیشرونده است که منجر به تشکیل مخاط غلیظ در ریه ها، دستگاه گوارش و دیگر بخشهای بدن میشود از طرفی باعث ایجاد مشکلات تنفسی و گوارشی شدید و نیز عوارض دیگر از جمله عفونت و دیابت میشود.