سازمان غذا و داروی آمریکا ، Fedratinib را برای انواع مختلف myelofibrosis تائید می کند .
Myelofibrosis بیماری نادر و مزمن است که با تشکیل بافت اسکار ( زخم ) در مغز استخوان و بزرگ شدن احتمالی اعضا مشخص می‌شود . ( آسیب به مغز استخوان می‌تواند منجر به آنمی شدید، خستگی و بزرگی طحال شود ) .
این روش برای درمان بزگسالان مبتلا به میلوفیبروزیس با سطح متوسط یا میلوفیبروزیس اولیه با ریسک بالا یا ثانویه شناخته می شود . این تائیدیه بر اساس نتایج یک کارآزمایی بالینی و با مقایسه دو دوز مختلف از دارو ( 400 میلی گرم ، 500 میلی گرم روزانه ) و اثر آن در 289 بیمار تصادفی انجام شد .
نتایج آزمون نشان داد که 35 نفر از این 96 بیمار ( 36.5 % ) با دوز 400 میلی گرم روزانه درمان شدند .اثر درمانی قابل توجه آن کاهش 35 % ای حجم طحال در طی 24 هفته بود .در مجموع 36 بیمار درمان شده با Fedratinib کاهش 50 % ای علائم مربوط به میلوفیبروزیس شامل عرق ، خارش ، ناراحتی شکمی ، درد زیر دنده ها در سمت چپشان و درد در استخوان و ماهیچه در میان دیگر علائم گزارش دادند . بروشور داخل جعبه دارو حاکی از عوارض جانبی جدی و هشدار دهنده است که می تواند منجر به مرگ بیماران در اثر انسفالوپاتی شود لذا به پزشکان توصیه می شود میزان تیامین بیماران پیش از هرگونه اقدام و تجویز ، مورد برسی و سنجش دقیق قرار گیرد .از این رو اداره غذا و دارو متعهد به توسعه درمان بیماران با بیماری‌های نادر و ارائه گزینه‌های درمانی جدید و جایگزین برای آن ها است ، زیرا همه بیماران به یک روش یکسان واکنش نشان نمی‌دهند.
