به گزارش روابط عمومی بنیاد بیماری های نادر ایران، رقابت اصلی در بازار داروهای ایمنی‌درمانی سرطان بین سه شرکت MSD، بریستول و رُش است.طبق اعلام موسسه کوانتایلز آی‌ام‌اس، پایپ لاین داروهای سرطان صنعت داروسازی بین ۲۰۰۵ تا ۲۰۱۵ بیش از ۶۳ درصد افزایش یافته است.در همین حال برآورد می‌شود ارزش بازار جهانی داروهای ایمنی‌درمانی سرطان تا ۲۰۲۲ با رشد بیش از ۴ برابری به ۷۵.۸ میلیارد دلار خواهد رسید، این رقم در ۲۰۱۵ معادل ۱۶.۹ میلیارد دلار بود.در حال قیمت داروهای ایمنی‌درمانی از ۱۵۰ هزار دلار شروع شده و تا ۲۵۶ هزار دلار هم می‌رسد.قیمت داروهای برند سرطان در ۲۰۱۵ بطور متوسط رشد ۴.۸ درصدی را تجربه کردند.

محققان معتقدند که با به کار انداختن سلول‌های مغزی انسان، می‌توان مسئولیت سلول‌های آسیب‌دیده مغز را در مبتلایان به پارکینسون به این سلول‌ها واگذار کرد. آزمایش‌های صورت گرفته روی موش‌های آزمایشگاهی با علائمی شبیه پارکینسون نشان می‌دهد که این درمان مؤثر بوده است.به گزارش روابط عمومی بنیاد بیماری های نادر ایران به نقل از bbc، سلول‌هایی که عملکرد قبلی و طبیعی خود را به دست می‌آورند مانند «آستروسیت»ها (سلول‌های ستاره‌ای) عمل می‌کنند که عملکردی همچون نورون‌های تولیدکننده دوپامین دارند و در بیماران مبتلا به پارکینسون، گم‌شده تلقی می‌شود.بدن مبتلایان به پارکینسون به دلیل مرگ برخی سلول‌های مغزی، دوپامین کافی تولید نمی‌کند. هنوز دلیل نابودی این سلول‌ها مشخص نیست اما فقدان این قبیل سلول‌های مغزی باعث بروز علائم ناتوان‌کننده بیماری پارکینسون مانند لرزش اندام‌ها و مشکل در راه رفتن و حرکت کردن می‌شود.تاکنون درمان قطعی برای این بیماری ابداع نشده است و پزشکان تنها داروهایی را برای کاهش علائم بیماری و مدیریت آن تجویز می‌کنند اما دانشمندان به دنبال روش‌هایی بوده‌اند که بتوان نورون‌های دوپامینی آسیب‌دیده را با تزریق نورون‌های جدید جایگزین کرد. بنابراین، گروهی بین‌المللی از محققان روش متفاوتی را برای این کار پیش گرفته‌اند که به پیوند سلولی نیاز ندارد.آنها از یک دسته مولکول کوچک برای برنامه‌ریزی دوباره سلول‌هایی استفاده کردند که از قبل در مغز وجود داشتند. محققان این سلول‌ها را با نمونه آستروسیت‌های انسانی در شرایط آزمایشگاهی ترکیب کردند و سلول‌هایی تولید کردند که شباهت زیادی به نورون‌های دوپامینی دارند ولی به طور کامل با آن هماهنگ نیستند.این سلول‌ها سپس به موش‌های بیمار تزریق شد و شواهد حاکی از آن است که چنین روشی مؤثر واقع شده و برنامه‌ریزی دوباره سلول‌های مغزی از سر گرفته شده است؛ چنان که با این کار، علائم بیماری پارکینسون در موش‌ها کاهش یافته.این روش‌های درمانی تاکنون روی نمونه‌های حیوانی انجام شده و تا تأیید تست‌های انسانی مطالعات و زمان بیشتری باید صرف شود.

به گزارش روابط عمومی بنیاد بیماری های نادر ایران، در این جلسه که با حضور همه کارکنان مرد برگزار شد دکتر داودیان ضمن تشکر از زحمات همه کارکنان و اقداماتی برای بیماران انجام می دهند گفت: به جا آوردن آیین فتوت و جوانمردی از نیازهای اساسی جامعه امروز است.وی در ادامه افزود: قشر بیمار و ناتوان جامعه ما بیشتر از هر قشر دیگری نیازمند توجه و دستگیری هستند. به همین دلیل مجموعه ما و خصوصا مردان این بنیاد باید  مقاوم تر باشند و در راستای این اهداف پشتکار بیشتری داشته باشند. 

به گزارش روابط عمومی بنیاد بیماری های نادر ایران به نقل از هندوستان تایمز، نوزادی که به سبب ابتلا به یک وضعیت پزشکی مادرزادی به نام Ectopia Cordis با قلبی خارج از بدنش ناچار به مبارزه برای زندگی است در هندوستان متولد شد. پدر این کودک که در مرکز بهداشت منطقه‌ای محروم به دنیا آمده بود پس از مشاهده وضعیت نادر فرزندش ناچار شد با اضطراب زیاد او و مادرش را به بیمارستانی مجهز در بیش از ۳۰۰ کیلومتری محل زندگی خود برساند.این کودک اولین فرزند زن و مرد هندی محسوب می‌شود. پدر او نگهبانی ساده است که گفته است از عهده تامین مخارج گران پزشکی و معاینات برنمی‌آید. پس از چند بار ارجاع به بیمارستان‌ها و مراکز گوناگون نهایتاً موسسه‌ای به نام All India Institute of Medical Sciences  در بوپال هند مقدمات پذیرش نوزاد را فراهم کرد و خانواده او امیدوارند با کمک‌های دولتی بتوانند روند درمان فرزندشان را ادامه دهند.اکتوپی کاردیز نوعی ناهنجاری مادرزادی بسیار نادر است که طی آن قلب در  دوران جنینی به گونه‌ای غیر طبیعی و تا حد زیادی خارج از قفسه سینه شکل می‌گیرد و رشد می‌کند. در هر یک میلیون تولد حدود ۸ درصد امکان وقوع چنین پدیده‌ای برآورد شده و اگرچه نمونه‌هایی از جراحی‌های موفقیت‌آمیز برای درمان آن وجود دارد اما میزان مرگ و میر ناشی از این اختلال همچنان بسیار بالاست.

به گزارش روابط عمومی بنیاد بیماری های نادر ایران دکتر علی داودیان مدیرعامل بنیاد بیماری های نادر ایران در این جلسه که روز 19 فروردین ماه برگزار شد ضمن تبریک سال نو مشکلات و معضلات بیماران نادر را مطرح کرد.داودیان با اشاره به جمعیت یک میلیون و دویست هزار نفری بیماران نادر در سطح کشور گفت: 150 هزار نفر از این بیماران تحت حمایت بنیاد هستند و بسیاری از آنها متاسفانه هنوز شناسایی نشده اند. وی افزود: مهمترین معضل بیماران نادر تهیه دارو است که اکثرا وارداتی و گران قیمت هستند.مجتبی اکبری رئیس جمعیت هلال احمر نیز ضمن اظهار تاسف از وجود آمار بالای این بیماران آمادگی سازمان هلال احمر را برای کمک به این بیماران اعلام کرد.اکبری افزود:  با دایر کردن شعبات بنیاد بیماری های نادر در شهرهای شمالی کشور می توانیم این بیماران را شناسایی و به مشکلات آنها رسیدگی کنیم.طبق توافقات  صورت گرفته میان دکتر داودیان و آقای اکبری، مقرر شده است که در هفته آینده تفاهم نامه همکاری بین این دو سازمان امضاء شود.

به گزارش روابط عمومی بنیاد بیماری های نادر ایران به نقل از سلامت آنلاین، نخاع ما در عین انعطاف‌پذیری، بسیار شکننده است. دانشمندان مواد در یکی از آزمایشگاه‌های موسسه فنآوری ماساچوست قصد دارند الیاف رسانایی تولید کنند که کشش و انعطاف‌پذیری مناسبی داشته باشد و روزی بتوان با کاشت این الیاف در نخاع بیماران به مطالعه نورون‌ها و حتی به طور بالقوه تحریک عملکرد افراد مبتلا به آسیب‌های جدی در این زمینه نائل شد.به نقل از دیجیتال ترند، «چی آلیس لو» یکی از محققان این طرح گفت: نخاع تا ۱۲ درصد طی حرکات طبیعی متسع می‌شود و بسادگی هم ممکن است به واسطه دخالتی جزئی آسیب ببیند. بنابراین، من و همکارانم درباره امکان تقلید از انعطاف‌پذیری نخاع مطالعاتی انجام دادیم تا فیبری با قابلیت کشش بسازیم که از ترکیب یک الاستومر شفاف با پوشش مش نانوسیم به دست آمده است. به گفته محققان طرح، این ایمپلنت از طریق اتصال الکترونیکی تا ۳۰ درصد کشیدگی را تحمل می‌کند و در نتایج تحقیق اپتوالکترونیک روی نخاع موش‌ها مشخص شده که کارکرد خوبی دارد و موش‌ها براحتی فعالیت حرکتی خود را انجام می‌دهند. لو گفت که آنها امیدوارند تحقیقاتشان انسان را قادر به مطالعه اختلالات عصبی و عصبی-عضلانی مدارهای نخاعی در مدل‌های حیوانی کوچک سازد و احتمالا مسیرهای عصبی کمک‌کننده به بهبود و بازسازی آسیب‌های نخاعی را نیز شفاف و روشن کند. جزئیاتی بیشتر از این تحقیق در مجله پیشرفت‌های علمی (Science Advances) منتشر شده است.

به گزارش روابط عمومی بنیاد بیماری های نادر ایران به نقل از سلامت آنلاین، حجت الاسلام حمیدرضا هاشمی گلپایگانی، در دیدار نوروزی وزیر بهداشت با نمایندگان انجمن ها و سازمان های مردم نهاد گفت: با همت وزیر بهداشت اثرات مثبت اجرای طرح تحول سلامت در مناطق محروم و دورافتاده که قبلا حتی خانه بهداشت هم نداشتند، کاملا قابل لمس و رویت است.

وی در ادامه تاسیس معاونت اجتماعی در وزارت بهداشت را اتفاق بسیار خوبی دانست و گفت: پس از بازدید وزیر بهداشت در فروردین سال گذشته از خانه بیماران ای بی ، مبتلایان حمایت های بسیار مفید و ارزشمندی را دریافت کردند و امیدواریم در سالگرد این بازدید، امسال نیز به خانه ای بی بیایند و نتایج و گزارشات اتفاقات خوبی که در یک سال گذشته صورت گرفته را از نزدیک مشاهده کنند.

مدیر خانه ای بی با اشاره به اینکه، کوتاهی دولتهای قبل در ۲۰ سال گذشته را نمی توان یکباره جبران کرد، افزود: تنها در زمان ریاست مرحوم آیت الله هاشمی رفسنجانی، سه بیماری به عنوان بیماری خاص ثبت شدند و بیماری های دیگری نظیر بیماری ای بی یا همان پروانه ای در حال حاضر پیرو دستور وزیر بهداشت دولت یازدهم، خدمات خاص به این دست از بیماران ارائه می شود.

وی تحقق وعده های دکتر هاشمی در خصوص بیماران ای بی را نقطه امیدی برای مبتلایان روشن کرد بطوریکه در حال حاضر ۴۷۳۷ بسته پانسمان به صورت رایگان که هربسته آن معادل ۵۰۰ هزارتومان هزینه دارد برای مبتلایان ارسال می شود که هزینه ای معادل سه میلیاردتومان داشته است.

علایم بالینی همه انواع دیستروفی عضلانی مشابه بوده ولی از نظر زمان شروع علایم از دوره شیرخوارگی ، کودکی ، نوجوانی تا دهه سوم عمر متفاوت هستند.دکتر محمدکاظم بخشنده (فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان،فلوشیپ نوروماسکولار از ژاپن در مورد این بیماری می گوید: شایعترین نوع دیستروفی عضلانی ، بیماری دیستروفی دوشن بوده که بعلت جهش در بزرگترین ژن بدن ، ژن دیستروفین ایجاد می شود ، جهش های منجر به حذف و یا دوپلیکاسیون اجزای ژن دیستروفین می توانند باعث عدم ایجاد پروتئین دیستروفین و یا تولید ناقص دیستروفین شود که فرسودگی و تخریب عضلات نتیجه آن خواهد بود.

چه درمانهایی برای دیستروفی عضلانی وجود دارد ؟

ساده ترین درمان در دیستروفی عضلانی ، انجام کاردرمانی حرکتی در محدوده حرکتی مفاصل برای جلوگیری از سفتی یا کنتراکچر مفصلی است . داروهای ضد التهابی مانند کورتیکو استروئید برای کاهش سرعت پیشرفت دیستروفی دوشن بکار گرفته می شود که داروی دفلازکورت از نظر کمتر بودن عوارض داروئی بهتر قابل تحمل است .ژن درمانی و Exon-Skipping بعد از طی نمودن مراحل آزمایشگاهی توانسته است تائیدیه FDA را برای Exon51-Skipping دیستروفی عضلانی دوشن دریافت نماید که امروزه در اکثر کشورها موجود بوده و در حال استفاده است.

آیا سلول درمانی در دیستروفی عضلانی کاربرد دارد ؟

از مدتها قبل به سلول درمانی در دیستروفی عضلانی بعنوان یک درمان طولانی مدت توجه شده است . استفاده از سلولهای بنیادی در بیماری هایی که درمان دیگری وجود ندارد ، بکار می رود و سلول های بنیادی با قابلیت خاص خود می توانند جایگزین سلول های حاوی پروتئین های ناقص بیمار شوند .

روش های تزریق سلول های درمانی در دیستروفی عضلانی چیست ؟

تزریق وریدی : در این روش همانند درمان لوکمی با سلول های بنیادی ، تزریق وریدی سلول های بنیادی انجام می شود . حسن این روش نیاز کمتر به تزریق مکرر و هزینه کمتر آن است ، البته میزان موفقیت سلول درمانی در دیستروفی عضلانی از طریق تزریق وریدی سلول های بنیادی ارتباط مستقیمی با میزان توانایی این سلول ها برای حرکت از خون به عضلات دارد .تزریق داخل عضلات مبتلا : وقتی سلول های بنیادی به داخل عضلات مبتلا تزریق می شوند ، مطمئن هستیم که سلول های بنیادی به محل مورد نظر رسیده اند ولی این روش گران بوده و زمانبر می باشد ، زیرا برای سلول درمانی در دیستروفی عضلانی، لازم است که به همه عضلات بدن تزریق سلول های بنیادی انجام گیرد.

چه نوع سلول بنیادی برای سلول درمانی در دیستروفی عضلانی مناسب است ؟

پرایس (PRICE) و همکاران دریافتند که سلول های ستاره ای (Satellite)، سلول های بنیادی بافت عضله هستند که می توانند به سلول های عضلانی بالغ تبدیل شوند و عملکرد طبیعی عضلانی را انجام دهند . برای دسترسی به سلول های ستاره ای لازم است جداسازی این سلول های بنیادی از عضلاتی مانند عضله دیافراگم که حاوی آنها هستند، انجام گیرد که پروسه ای بسیار سخت بوده که بعلت نیاز به جراحی با میکروسکوپ می باشد. دانشمندان توانستند در محیط آزمایشگاه سلولهای ستاره ای یا همان میوبلاست را از سلولهای بنیادی دیگر تولید نمایند .امروزه تحقیقات وسیعی بر روی انواع سلول های بنیادی مانند میبوبلاست، muscle side population cell، سلولهای مغز استخوان و سلول های جنینی در حال انجام است. انچه مهم است سهولت دسترسی به این سلولهای بنیادی ، قابلیت تبدیل این سلولها به سلولهای عضلانی و قابلیت بروز پروتئین های معمول عضلانی است که موجب پیچیدگی جنبه های مختلف این پژوهش ها است. مساله نهایی اینکه باید مشخص شود سیستم ایمنی بدن بیمار با کدام نوع از سلول های بنیادی سازگاری بیشتر می دارد.

عارضه مهم سلول درمانی چیست ؟

سلولهای بنیادی همچنانکه می توانند به سلول های عضلانی تبدیل شوند، امکان تبدیل به سلول های سرطانی را دارند که مهمترین عارضه سلول درمانی در دیستروفی عضلانی است.

نتیجه گیری :

سلول درمانی در دیستروفی عضلانی روشی نوین در درمان دیستروفی عضلانی است، ولی پیچیدگی های این درمان مانع از اتمام مراحل مختلف آن شده است . امید است در آینده خبرهای خوبی از سلول درمانی در دیستروفی عضلانی به اطلاع بیماران نیازمند برسانیم .

علی داودیان، با اشاره به دیدار نوروزی خود با وزیر بهداشت اظهار داشت: در این دیدار موفقیت‌های بنیاد بیماری‌های نادر ایران در این سه سال و اندی از عمر دولت یازدهم علی الخصوص در دوران وزارتی دکتر هاشمی را به وی ارائه کردیم، زیرا در این مدت این بنیاد با پوشش گسترده بیماران نادر در کشور توانسته است عضو بنیاد بیماری‌های نادر اروپا شود و کرسی بین المللی سازمان ملل را نیز کسب کند که جایگاه ارزنده‌ای بین کشورهای منطقه است.بیمه‌های بی‌مهر مدیرعامل بنیاد بیماری‌های نادر ایران در ادامه با گوشزد کردن مشکلات عجیب بیماران نادر که بیشترین آن معطوف به هزینه‌های بسیار سنگین دارویی و تشخیص بیماری آنان در کشور است که متأسفانه بیمه‌ها نیز به آنها بسیار بی‌مهری می‌کنند، گفت: در دیدار با دکتر هاشمی به وی گلایه کردم که “بنده سه بار با شما دیدار داشتم و هر بار نیز با سعه صدر میزبان ما بودید و دستوراتی برای حل مشکلات بیماران نادر صادر کردید ولی متأسفانه بدنه اجرایی وزارتخانه شما به هیچ عنوان همکاری لازم را با ما نداشت”.وزیری از وزیری بدقول‌ترداودیان تصریح کرد: البته گلایه بیماران نادر بیشتر از وزارت بهداشت از وزارت رفاه است، به‌طوری که وزیر رفاه اصلاً اجازه ملاقات با نمایندگان این بیماران را نیز نمی‌دهد و تاکنون ده‌ها بار با روابط عمومی وزارت رفاه ارتباط گرفتیم تا پیگیری وعده و وعیدهای آقای ربیعی باشیم ولی دریغ از یک پاسخ؛ زیرا وزیر رفاه برای بیمه کردن مناسب بیماران نادر قول‌های بسیاری داده بود ولی هیچ‌کدام اجرایی نشد و این در حالی است که گرفتاری بیماران نادر بیشتر نیز با بیمه‌ها است.

دکتر زهرا ریاضی متخصص بیماری های عفونی و عضو هیئت مدیره بنیاد بیماری های نادر ایران می گوید: هدف از تشکیل کلینیک فوق تخصصی نادر ابتدا خدمت رسانی به بیماران نادر است که به صورت رایگان از آن بهرمند خواهند شد. سایر مراجعان شهر تهران نیز می توانند از خدمات این مرکز استفاده کنند.این کلینیک فعلا به صورت 12 ساعته و در تمام ایام هفته و ایام تعطیل فعالیت خود را آغاز خواهد کرد. اما بعدا به صورت شبانه روزی خدمات پزشکی را ارائه می دهد.ریاضی در ادامه افزود:  تخصص هایی که ابتدا بنا هست در کلینیک داشته باشیم شامل: متخصصان داخلی، فوق تخصص های قلب، روماتولوژی، غدد،مغز و اعصاب، گوارش، قلب اطفال، جراحی عمومی، زنان، چشم، مشاوره ژنتیک، آزمایشات تخصصی و …  که  به صورتی شیفتی و در روزهای مختلف توسط پزشکان حاذق به همه بیماران خدمت رسانی می شود.سعی ما براین است که در این کلینیک تمام امکانات لازم  برای تسریع در رسیدگی به بیماران اورژانسی و سرپایی شامل پرستاری، جراحی های کوچک، گچ گیری، پانسمان، تزریقات، آمبولانس را داشته باشیم. و همچنین پکیج کامل معاینات برای بیماران دیابتی و هپاتیتی دو روز در ماه ارائه خواهد شد.ریاضی در پایان ضمن اشاره به خدمات آینده این مرکز برای بیماران نادر گفت: تمام این امکانات شرایطی را فراهم می کند که بیماران پس از ویزیت و معاینه، تمام آزمایشات و خدمات لازم را دریافت و بدون نیاز به مراجعه به سایر مراکز از کلینیک خارج شوند.