افق جدیدی در انکولوژی: FDA اولین واکسن سرطان mRNA، WGc-043 را تایید کردسازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) واکسن سرطان mRNA پیشگام WestGene، WGc-043 را تایید کرده است که بدخیمی های مرتبط با ویروس اپشتین بار را هدف قرار می دهد. این اولین واکسن در نوع خود کارآیی و ایمنی امیدوارکننده‌ای را در آزمایش‌ها نشان داده است و امید جدیدی را برای درمان سرطان‌های مختلف و بیماری‌های خودایمنی ارائه می‌دهد.

WestGene، یک شرکت بیوتکنولوژی mRNA، یک نقطه عطف تاریخی را با تأیید داروی جدید تحقیقاتی FDA (IND) درباره واکسن درمانی سرطان mRNA خود WGc-043 اعلام کرد. این اولین تاییدیه FDA در جهان برای واکسن mRNA است که بدخیمی های مرتبط با ویروس اپشتین بار (EBV) را هدف قرار می دهد.

WestGene، که توسط دکتر یوچوان وی از آکادمی علوم چین و دکتر Xiangrong Song تأسیس شده است، در خط مقدم تحقیقات mRNA و توسعه دارو بوده است. آخرین دستاورد آنها با WGc-043 نشان دهنده تعهد آنها به پیشرفت علم پزشکی و ارائه امیدهای جدید به بیماران سرطانی در سطح جهان است. WGc-043 در درمان سرطان

WGc-043 به طور خاص برای مبارزه با سرطان های مرتبط با ویروس اپشتین بار طراحی شده است، یک عامل شناخته شده در طیف گسترده ای از بدخیمی ها، از جمله کارسینوم نازوفارنکس، لنفوم سلول T کشنده طبیعی، و سرطان های معده، ریه، کبد، مری، سینه و دهانه رحم این ویروس همچنین با بیماری های خود ایمنی مانند مولتیپل اسکلروزیس و لوپوس اریتماتوز سیستمیک مرتبط است. این واکسن نتایج امیدوارکننده‌ای را از نظر کارآیی و ایمنی در آزمایش‌های بالینی نشان داده است، به‌ویژه برای کارسینوم نازوفارنکس و لنفوم سلول T کشنده طبیعی، که در آن برتری نسبت به واکسن‌های سرطان mRNA موجود نشان داده است. سمیت کم، کاربرد وسیع، مقیاس پذیری کارآمد و مقرون به صرفه بودن آن را به یک مکمل ارزشمند برای درمان سرطان تبدیل کرده است.

WestGene با بیش از 20 محصول درمانی مبتنی بر mRNA در خط لوله خود، نه تنها بر سرطان بلکه بر طیف وسیعی از بیماری‌ها نیز تمرکز دارد و به طور بالقوه زمینه بیودارویی را متحول می‌کند. این شرکت به پیشرفت های قابل توجهی در سه حوزه کلیدی توسعه داروی mRNA دست یافته است: طراحی توالی، بردارهای تحویل و ساخت. این شامل توسعه لیپیدهای یونیزاسیون ثبت شده است که در چندین بازار عمده از جمله چین، ایالات متحده و اروپا اعطا شده است. تایید WGc-043 توسط FDA نه تنها منعکس کننده پتانسیل فناوری mRNA در انکولوژی است، بلکه سابقه ای برای درمان های آینده ایجاد می کند.

https://healthandpharma.net/fda

دکتر مهدی شادنوش نائب رئیس هیئت مدیره بنیاد بیماری های نادر ایران شد.
وی در  دکترای پزشکی و دکترای تخصصی تغذیه بالینی دانشگاه شهید بهشتی به تحصیل پرداخته و هم اینک عضو هیئت علمی و استاد تمام این دانشگاه می باشد.
وی از مدیران توانمند و صاحب نظر در  وزارت بهداشت بوده و از سوابق اجرائی ایشان می توان به:
قائم مقام رئیس دانشگاه علوم پزشکی شهید بهشتی، رئیس پردیس بین الملل دانشگاه علوم پزشکی شهیدبهشتی، رئیس دانشگاه بین المللی چابهار و رئیس دانشگاه علوم پزشکی سمنان اشاره کرد.
دکتر شادنوش پیشتر ریاست مرکز مدیریت پیوند و درمان بیماری های وزارت بهداشت را نیز عهده دار بوده است.
وی از این پس با سمت نائب رئیس هیئت مدیره بنیاد بیماری های نادر ایران در کنار بیماران نادر خواهند بود.

با وجود ابلاغیه رئیس جمهور هنوز سندملی بیماری های نادر ایران اجرایی نشده است!

در دیدار روز یکشنبه یاسر داودیان رئیس هیئت مدیره بنیاد بیماری های نادر ایران با دکتر عین الهی وزیر بهداشت، حجت الإسلام دکتر صالحی رئیس مرکز ارتباط مردمی نهاد ریاست جمهوری، دکتر محمدی رئیس سازمان غذا و دارو و دکتر رحیم نیا رئیس بازرسی وزارت بهداشت به مشکلات و معضلات پیش روی بیماران نادر پرداخته شد.

در این نشست که در محل نهاد ریاست جمهوری برگزار شد داودیان با گلایه مندی از اجرا نشدن سندملی با وجود ابلاغیه دو رئیس جمهور پیشین و فعلی از وزیر بهداشت درخواست کرد تا با تشکیل کارگروه مرتبط پیگیری های لازم را به عمل آورند.

از دیگر مطالب ارائه شده توسط داودیان تحت پوشش قرارگرفتن تنها 107 گونه  بیماری توسط بیمه سلامت و بازماندن بیش از 343 نوع بیماری نادر دیگر از حمایت های دولتی و بیمه ای بود.

قرار براین شد که در روزهای آتی جلسه ای در خصوص مطالب مرتبط با بیماران برگزار شود.

حین این نشست در طی تماس تلفنی وزیر بهداشت با دکتر کریمی معاون درمان وزارت بهداشت و گفتگو ایشان با داودیان مقرر شد که جلسه ای با حضور مسئولین وزارت بهداشت، انجمن ها، نمایندگان بیماران و بنیاد بیماری های نادر ایران برگزار و در خصوص حل مشکلات بیماران تدابیر جدی اتخاذ شود.

در این جلسه که نمایندگان بیماران از انجمن های دوشن و اس ام ای نیز حضور داشتند از معضلات پیش آمده در زمینه دارو ها و وضعیت بیماران نادر دوشن و اس ام ای نیز صحبت شد که وزیر بهداشت همکاری و پیگیری وضعیت بیماران را از اولویت های وزارت بهداشت عنوان کرد.

وزیربهداشت اضافه کرد که بیماران نادری که تحت پوشش بیمه سلامت قرار نگرفته اند می توانند با اعلام  درخواست خود به بیمه سلامت تحت حمایت قرار گیرند.

در این دیدار حجت الاسلام دکتر صالحی نیز با توجه به الزام حمایت دستگاه های دولتی از بیماران نادر از وزیر بهداشت بعنوان متولی این امر خواست تا هرچه سریع تر اقداماتی برای بهبود شرایط بیماران نادر صورت بگیرد و همچنین تاکید کرد نیاز است جلساتی نیز با انجمن ها و نمایندگان بیماران نادر جهت اطلاع از وضعیت بیماران نادر بطور مرتب برقرار شود.

در 91 آپریل، RDI” (International Diseases Rare)” میزبان یک وبینار برای کارشناسان انجمن چندجانبه در شبکه جهانی
بیماری های نادر (GNRD )بود.
در این وبینار، RDI و سازمان بهداشت جهانی (WHO) خلاصه ای کوتاه از عناصر اصلی پروژه ها ارائه کردند و اولویت ها و مراحل آتی پروژه را تشریح کردند.
ابتکار GNRD از نظر استراتژیک در اکوسیستم سیاست جهانی برای بیماری های نادر قرار دارد. این پروژه با استراتژیهای
سالمت موجود برای افزایش عدالت برای افرادی که با بیماریهای نادر (PLWRD) در سراسر جهان زندگی میکنند و برای دستیابی به پوشش همگانی سلامت (UHC) هماهنگ است.
الزام است رویکردی گام به گام برای اجرای چشم انداز تعیین شده توسط چارچوب عملیاتی GNRD اتخاذ شود. مرحله اول بر اشتراک دانش و تجمیع تخصص توسط جامعه متمرکز خواهد بود.
WHO یک نمونه اولیه از پلتفرم IT را برای GNRD ارائه کرد و کارکردهای بالقوه آن را برای تسهیل تعامالت، اشتراک منابع و سازماندهی گروه های کاری توصیف کرد. یک پایگاه داده منابع به نفع کل جامعه ایجاد خواهد شد. شرکت کنندگان پیشنهاد کردند که گنجاندن راهنماهای بالینی و اقدامات خوب در پایگاه داده دانش بسیار سودمند خواهد بود.
شرکت کنندگان بر اهمیت یک فضای کاربری دوستانه که از جستجوهای کارآمد پشتیبانی می کند و می تواند حجم زیادی از اسناد را مدیریت کند، تأکید کردند. آنها همچنین بر نیاز به فرآیند تضمین کیفیت برای اسناد منتشر شده در پایگاه داده تاکید کردند.

International Diseases Rare

سازمان غذا و داروی ایالات متحده داروی لوتاترا (لوتسیم لو 177 دوتاتات) را برای درمان نوعی سرطان که بر لوزالمعده یا دستگاه گوارشی به نام تومورهای عصبی غدد گوارشی (GEP-NETs) تأثیر می گذارد، تأیید کرد. این بیماری گروه نادری از سرطان ها با گزینه های درمانی محدود است و تخمین زده می شود که تقریباً یک نفر از هر 27000 نفر در سال مبتلا به GEP-NETs تشخیص داده می شود که برای اولین بار یک داروی رادیواکتیو یا رادیودارو برای درمان GEP-NETs تایید شده است.  لوتاترا یک داروی رادیواکتیو است که با اتصال به بخشی از یک سلول به نام گیرنده سوماتوستاتین، که ممکن است در برخی از تومورها وجود داشته باشد، عمل می کند. پس از اتصال به گیرنده، دارو وارد سلول می شود و به تابش اجازه می دهد تا به سلول های تومور آسیب برساند.

کارآزمایی این دارو نشان داد خطر رشد تومور یا مرگ بیمار برای بیمارانی که لوتاترا را همراه با داروی اکترئوتید دریافت کرده بودند در مقایسه با بیمارانی که فقط اکتروتید دریافت کرده بودند کمتر بود.

عوارض جانبی شایع لوتاترا شامل سطوح پایین گلبول های سفید خون، سطوح بالای آنزیم ها در اندام های خاص، افزایش GGT،AST  و یا ALT، استفراغ، حالت تهوع، سطوح بالای قند خون و سطوح پایین پتاسیم در خون است.

عوارض جانبی جدی لوتاترا شامل سطوح پایین سلول های خونی، ایجاد برخی سرطان های خون یا مغز استخوان، آسیب کلیوی، آسیب کبدی و سطوح غیر طبیعی هورمون ها در بدن است. همچنین لوتاترا می تواند به جنین در حال رشد آسیب برساند. در صورت تایید، ایمنی یا اثربخشی درمان، تشخیص یا پیشگیری از یک بیماری جدی را به طور قابل توجهی بهبود می‌بخشد.

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda

داروی سرول علائم بیماری پارکینسون را بهبود می بخشد

داروی سرول بیماری پارکینسون علائم این بیماری را بهبود می بخشد.

به گزارش رویترز  – Cerevel Therapeutics (CERE.O) اعلام کرد که داروی بیماری پارکینسون این شرکت وقتی به عنوان یک درمان اضافی آزمایش می شود، کنترل علائم را در بیماران بهبود می بخشد و هدف اصلی را در یک مطالعه در مرحله آخر برآورده می کند.

این کارآزمایی که 507 بزرگسال را در آن ثبت‌نام کردند، “تاواپادون سرول” را به‌عنوان یک درمان اضافی برای لوودوپا، استاندارد مراقبت از اختلال سیستم عصبی که باعث آسیب تدریجی مغز و تأثیر بر حرکت می‌شود، آزمایش و به نتایج مثبت دست یافت.

https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/cerevel-therapeutics-parkinsons-disease-drug-meets-main-goal-late-stage-study-2024-04-18

در کنار بیماران نادر هستیم

در ادامه تعامل بنیاد بیماری های نادر ایران با بیماران نادر نشستی در محل بنیاد با حضور نمایندگان آنان برگزار شد.

این نشست با حضور یاسر داودیان رئیس بنیاد، دکتر حسین افرا معاونت درمان بنیاد، خانم ناصحی مدیرعامل انجمن نوروفیبروماتوزیس، خانم نوری نماینده انجمن ام پی اس، خانم عشریه نماینده بیماران سیستینوزیس و خانم نائبی از بیماران نقص سیستم ایمنی برگزار شد و مشکلات و معضلات این گونه بیماران مطرح شد.

خانم نوری با اشاره به اهمیت جایگاه بنیاد بیماری های نادر ایران در حمایت از بیماران نادر، نیازهای مالی در تأمین هزینه های درمانی و نبود خدماتی همچون دندانپزشکی را از مهمترین نیازهای بیماران دانسته و تحت پوشش قرارگرفتن از طریق دستگاه های دولتی را راهکاری برای کمتر شدن دغدغه های آنان برشمرد.

ناصحی نیز در ادامه به کمبود دارو و عدم حمایت های دولتی برای تخصیص بودجه در جهت واردات آن اشاره  و داروهای ایرانی را دارای کیفیت درمانی لازم ندانست و درخواست داشت که ارگانهای دولتی فرانشیز بیشتری برای بیماران نادر درنظر بگیرند.

نمایند بیماران سیستینوزیس نیز عدم حمایت دستگاه ها در تشکیل انجمن سیستینوزیس را از مشکلات پیش روی بیماران سیستینوزیس عنوان کرده و افزود به دلیل ساخت نمونه داخلی برخی داروها امکان واردات آنها وجود ندارد در حالیکه برخی از این داروها روی بیماران تأثیر منفی دارد. وی همچنین با اشاره به مشکلات مالی بیماران نیازمند، پیوند کلیه برای بیماران سیستینوزیس را یکی از معضلات برشمرد و عنوان کرد که در بسیاری موارد بیماران بدلیل نبود امکانات مالی شرایط پیوند را از دست می دهند.

در ادامه این نشست داودیان رئیس بنیاد بیماری های نادر گفت: عموم نیازهای بیماران نادر در تمامی انواع آن یکسان است. رسالت خود می دانیم تا در کنار بیماران باشیم. انجمن ها را تنها نخواهیم گذاشت و پیگیر درخواست ها و نیازهای بیماران از طریق مراجع دولتی هستیم. وی همچنین با یادآوری سندملی و مصوبه های مربوط به آن از نمایندگان خواست تا حقوق خود را مطالبه و پیگیر پاسخگویی نهادهای مربوطه باشند.

بیماری پارکینسون وضعیتی است که منجر به مشکلاتی در حرکت، خواب، سلامت روان و غیره می‌شود. هیچ درمان کاملی تا کنون برای آن ابداع نشده است اما داروها و درمان‌هایی برای کاهش علائم آن مانند لرزش، مشکل در صحبت کردن و انقباضات دردناک عضلانی وجود دارد.

به گزارش خبرآنلاین، این بیماری یکی از شایع‌ترین اختلالات سیستم عصبی به حساب می‌آید که نخستین بار از سوی دانشمند بریتانیایی، جیمز پارکینسون در سال ۱۸۱۷ میلادی توصیف شد و نام وی روی این بیماری قرار گرفت.

در پارکینسون که یک بیماری پیشرونده مزمن است افراد، مبتلا به لرزش در اندام‌ها و کندی حرکت می‌شوند. در ادامه روند بیماری، مبتلایان ممکن است دچار اختلالات حافظه و تغییر رفتاری شوند. این در شرایطی است که مشکلات روان از جمله استرس و افسردگی نیز در مبتلایان بسیار شایع است و حدود یک سوم این افراد با دیابت دست و پنجه نرم می‌کنند.

به گزارش ایسنا، دکتر آدیتیا گوپتا، جراح مغز و اعصاب در این باره می‌گوید: این بیماری زمانی رخ می‌دهد که سلول‌های عصبی در مغز به ویژه در بخش توده سیاه به تدریج از کار می‌افتند یا می‌میرند. این سلول‌ها دوپامین تولید می‌کنند که یک انتقال‌دهنده عصبی ضروری برای هماهنگی حرکات بدن است. با کاهش سطح دوپامین، افراد مبتلا به پارکینسون دچار لرزش، سفتی، کندی حرکت و اختلال در تعادل و هماهنگی اجزای بدن می‌شوند.

علت دقیق بیماری پارکینسون هنوز به طور کامل شناخته نشده است، اما اعتقاد بر این است که عامل ژنتیکی می‌تواند در ابتلا به آن نقش داشته باشد.

سن نیز یک عامل خطر مهم در پیدایش این بیماری است. پارکینسون عموما برای سنین پس از ۶۰ سال مشاهده می‌شود اما بر اساس آمارها حدود ۵ تا ۱۰ درصد افراد حتی پیش از ۵۰ سالگی هم به این بیماری مبتلا می‌شوند. در اروپا تخمین زده می‌شود بین ۱ تا ۲ درصد از افراد بالای ۶۵ سال مبتلا به بیماری پارکینسون باشند.

چه عواملی می توانند علائم پارکینسون را تشدید کنند؟

به گزارش یورونیوز، در صورت ابتلا به پارکینسون، مواردی وجود دارند که می‌توانند این بیماری را بدتر کنند. این عوامل عبارتند از:

۱. استرس: واکنش طبیعی بدن به استرس شامل افزایش تنش عضلانی و بالا رفتن ضربان قلب است که می‌تواند باعث تشدید لرزش و سفتی عضلات در افراد مبتلا به بیماری پارکینسون شود.

تکنیک‌های مدیریت استرس مانند تمرکز حواس، مدیتیشن و تمرین‌های تمدد اعصاب می‌توانند با تقویت و آرام کردن سیستم عصبی به کاهش این اثرات کمک کنند.

۲. کم‌خوابی: خواب ناکافی یا بی‌کیفیت، ریتم طبیعی بدن را مختل می‌کند و منجر به افزایش خستگی و بدتر شدن علائم حرکتی در افراد مبتلا به بیماری پارکینسون می‌شود. فراهم کردن زمینه خواب خوب و رسیدگی به اختلالات خواب با کمک پزشک برای مدیریت علائم پارکینسون بسیار مهم است.

۳. بیماری یا عفونت: هر گونه بیماری یا عفونت می‌تواند استرس بیشتری را بر بدن وارد کند و منجر به بدتر شدن موقت علائم پارکینسون شود. برای افراد مبتلا به بیماری پارکینسون مهم است که به سرعت به هر گونه بیماری یا عفونت رسیدگی کنند و مراقب حفظ سلامت کلی خود باشند.

۴. زمان یا دُز دارو: زمان و دز مناسب داروها برای مدیریت موثر علائم پارکینسون ضروری است. اگر داروها طبق دستور مصرف نشوند در کنترل علائم ممکن است نوسان رخ دهد.

۵. تغذیه نامناسب: سوءتغذیه یا کم‌آبی می تواند بر جذب دارو و سلامت کلی تأثیر بگذارد و به طور بالقوه علائم پارکینسون را بدتر کند. حفظ یک رژیم غذایی متعادل متشکل از غذاهای مغذی می‌تواند موثر باشد و اثربخشی داروهای پارکینسون را افزایش دهد.

۶. عدم تحرک: فقدان فعالیت بدنی می‌تواند به سفتی و ضعف عضلانی و بدتر شدن علائم حرکتی کمک کند. این در حالی است که ورزش منظم و حرکات کششی می‌تواند به بهبود تحرک، تعادل و عملکرد کلی بدن کمک کند. ترشح اندورفین در نتیجه ورزش نیز می‌تواند به کاهش علائم افسردگی و اضطراب یاری برساند.

۷. داروهای خاص: برخی داروهای خاص مانند داروهای ضد روان‌پریشی، ضد تهوع و ضد افسردگی می‌توانند با سطح دوپامین تداخل کرده یا علائم حرکتی را تشدید کنند.

https://www.khabaronline.ir/news/1894143

مدیر کل دفتر خدمات تخصصی سازمان بیمه سلامت ایران گفت: بیماران مبتلا به اس ام ای از مزایای بیماری های نادر و صندوق صعب العلاج بهره مند هستند.

به گزارش فانا، محمد اسماعیل کاملی در پاسخ به این پرسش که در حال حاضر سازمان بیمه سلامت چه خدماتی به بیماران SMA ارایه می دهد گفت: با تشکیل صندوق بیماریهای نادر و صعب العلاج، بیماران مبتلا به اس ام ای درصورتی که اطلاعات بیمار در سامانه بیماری های نادر وزارت بهداشت، درمان و آموزش پزشکی (RDA) ثبت شده باشد، از مزایای صندوق بیماری های نادر و صعب العلاج بهره مند می گردند.
مدیر کل دفتر خدمات تخصصی سازمان بیمه سلامت ایران افزود: در خصوص پوشش دارویی این بیماران بعد از معرفی بیمار به منظور دریافت دارو از سوی معاونت درمان وزارت بهداشت به سازمان بیمه سلامت فارغ از نوع بیمه پایه، با مراجعه بیمار به داروخانه های منتخب از مزایای صندوق بهره مند می گردند .
وی تصریح کرد: بیماران مبتلا به هر سه تیپ بیماری SMA TYPE1, SMA TYPE2, SMA TYPE3 از مزایای صندوق بیماری های نادر و صعب العلاج در خصوص خدماتی از جمله آزمایش، پرتوپزشکی، توانبخشی، خدمت پزشک، ویزیت و دارو (بر اساس ضوابط ابلاغی) بهره مند می شوند. کاملی تاکید کرد: نکته قابل توجه این است که بیماران منتسب به نشان بیماری SMA می توانند با رعایت ضوابطی از مساعدت های موردی تبصره ذیل ماده 9 اساسنامه صندوق بیماری های نادر و صعب العلاج با ارائه مدارک و مستندات به ادارات کل استانی، پس از طرح و بررسی و در صورت تایید در کمیته های مربوطه برای خدمات خارج از ضوابط ابلاغی بهره مند گردند.
 لذا هرگونه تغییر آتی در نحوه پوشش مبتنی بر ضوابط ابلاغی از مبادی ذیصلاح خواهد بود.

https://www.daroovasalamat.ir/news/53685

بنیاد بیماری های نادر ایران به عضویت رسمی پلتفرم بیماری های تنفسی و آلرژی کشور اتریش درآمد.

امید است با همکاری این سازمان در جهت آگاهی و درمان این گونه بیماران و بیماران نادر گام های موثرتری برداشته شود.