سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) زیلوکوپلان (Zilbrysq, UCB) را برای درمان میاستنی گراویس عمومی (gMG) در بزرگسالانی که آنتی بادی گیرنده آنتی استیل کولین (AChR) مثبت هستند تأیید کرده است.
زیلوکوپلان اولین مهارکننده مکمل C5 زیر جلدی و یک بار در روز برای gMG و خود تجویزی است.
gMG یک بیماری نادر و مزمن است که تقریباً 200/000 بیمار را در ایالات متحده، اتحادیه اروپا و ژاپن تحت تأثیر قرار می دهد.
بیماران مبتلا به gMG ممکن است از علائم مختلفی رنج ببرند، از جمله افتادگی پلک، دوبینی و مشکل در بلع، جویدن و صحبت کردن.
ضعف شدید و آسیب ماهیچه های تنفسی از دیگر علائم بیماری محسوب می شود. در حدود 80 درصد از بیماران، این وضعیت به سمت ضعف عمومی عضلانی پیش می رود.
تایید FDA زیلوکوپلان برای gMG بر اساس نتایج ایمنی و کارایی حاصل از مطالعه فاز 3 RAISE است که در ماه می در The Lancet Neurology منتشر شد.
این مطالعه به طور تصادفی (1:1) 86 بیمار بزرگسال را که آنتی بادی AChR با gMG مثبت بودند، به تزریق زیر جلدی روزانه زیلوکوپلان 0.3 میلی گرم بر کیلوگرم یا دارونما به مدت 12 هفته اختصاص داد.
محققان گزارش دادند: «درمان با زیلوکوپلان بهبودهای سریع و بالینی معنی‌داری را در پیامدهای اثربخشی خاص میاستنی گراویس نشان داد و مشخصات ایمنی مطلوبی داشت، به خوبی تحمل شد و هیچ یافته ایمنی عمده‌ای نداشت.
شایع ترین عوارض جانبی در بین بیماران مبتلا به gMG، واکنش های محل تزریق، عفونت دستگاه تنفسی فوقانی و اسهال بود.
محقق ارشد جیمز اف. بیماری عصبی عضلانی، دانشگاه کارولینای شمالی در دانشکده پزشکی چپل هیل، اعلام کرد.
“زیلوکوپلان بهبود سریعی در علائم gMG در هفته 12 نشان داد، با تفاوت هایی که در اوایل یک هفته مشاهده شد، و یک گزینه درمانی جدید برای جمعیت گسترده ای از بیماران آنتی بادی مثبت AChR با gMG ارائه می دهد.”
همانطور که توسط Medscape Medical News گزارش شده است، FDA در ماه ژوئن، rozanolixizumab (Rystiggo) را برای درمان بزرگسالان مبتلا به gMG که از نظر AChR یا آنتی بادی تیروزین کیناز خاص ضد عضله (MuSK) مثبت هستند، تایید کرد.
Rozanolixizumab یک آنتی بادی مونوکلونال IgG4 انسانی تزریق شده زیر جلدی است که به گیرنده Fc نوزادی متصل می شود و غلظت اتوآنتی بادی های IgG بیماری زا را کاهش می دهد.
بنیاد میاستنی گراویس آمریکا در بیانیه ای اعلام کرد: این یک پیشرفت مهم برای جامعه است، زیرا با درمان های بیشتر مورد تایید FDA برای میاستنی گراویس ژنرالیزه، پزشکان ابزارهای بیشتری برای درمان این بیماری به روش های فردی دارند که برای هر بیمار مناسب است.