اولین کمیسیون پزشکی بنیاد بیماری های نادر ایران در سال 1404 با حضور یاسر داودیان(رئیس هیئت مدیره بنیاد بیماری های نادر ایران)، دکتر مهدی شادنوش( نائب رئیس بنیاد بیماری های نادر ایران)، دکتر حمیدرضا ادراکی(مدیرعامل بنیاد بیماری های نادر ایران)، دکتر مهدی نوروزی(معاونت پژوهشی بنیاد بیماری های نادر ایران)، دکتر حسین افرا(معاونت درمان بنیاد بیماری های نادر ایران)، پروفسور داریوش فرهود(پدر علم ژنتیک)، دکتر سید محمد اکرمی(متخصص ژنتیک پزشکی و رئیس انجمن ژنتیک)، دکتر محمد یزدان حق شناس(متخصص بیماری های داخلی)، دکتر شمشیری متحصص اپیدمیولوژی ،دکتر علی تقوی عضو کمیسیون بهداشت بنیاد و مدیر علمی و پژوهشی، دکتر صالح پورفوق تخصص غدد کودکان ، دکتر جلالی متخصص عمومی روز یکشنبه 14 اردیبهشت در محل بنیاد برگزار شد. در این کمیسیون طی بحث و بررسی 21 پرونده از بیماران ثبت نام شده در سامانه سبنا ، 17 بیماری جدید مورد تایید قرار گرفت و مقرر شد این بیماری ها به لیست بیماری های نادر اضافه گردند . پرونده دو بیمار به صورت قطعی رد شد و تاکید شد این بیماری ها جزو بیماری های نادر نیستند .

همزمان در رابطه با پرونده های پزشکی بیماران ثبت نام شده در سامانه سبنا بحث و تبادل نظر صورت گرفت. با تایید برخی از مدارک پزشکی ارسال شده به بنیاد، تنی چند از بیماران در زمره بیماران نادر مورد تایید قرار گرفته و نیز 9 نوع بیماری جدید به لیست بیماری های نادر ایران افزوده شد. این بیماری ها شامل:

1.diopathic steroid-resistant nephrotic syndrome

2.Pilocytic astrocytoma

3.Pityriasis rubra pilaris

4.Mucolipidosis type III

5.Fragile X syndrome

6.Myxoid/round cell liposarcoma

7.Synovial sarcoma

8.Aicardi-Goutieres syndrome

9.Dermatofibrosarcoma protuberans

10. Senior-Loken syndrome
11. Bethlem muscular dystrophy
12. Hepatoblastoma
13. Acute transverse myelitis
14. Precursor B-cell acute lymphoblastic dysplasia
15. Mandibuloacral dysplasia
16. Argininemia
17. Early infantile developmental and epileptic encephalopathy

دکتر حسین کرمانپور، رئیس کارگروه تخصصی امور اجتماعی، رفاهی و رسانه در کمیته راهبردی سند ملی بیماری‌های نادر ایران و از چهره‌های شناخته‌شده در حوزه سلامت کشور، با حضور در بنیاد بیماری‌های نادر ایران، از بخش‌های مختلف این بنیاد بازدید کرد و در جریان آخرین دستاوردها و فعالیت‌های علمی، پژوهشی و درمانی این مجموعه قرار گرفت.

در این دیدار که با حضور یاسر داودیان رئیس هئیت مدیره و دکتر حمیدرضا ادراکی مدیرعامل همراه بود  دکتر کرمانپور ضمن گفت‌وگو با مسئولان بخش‌های مختلف، از نزدیک در جریان روند ارائه خدمات تخصصی به بیماران نادر، فعالیت‌های اطلاع‌رسانی و آموزش، و همچنین ساختار و محتوای اطلس بیماری‌های نادر ایران قرار گرفت.

وی در سخنانی با اشاره به اهمیت شکل‌گیری بنیاد بیماری‌های نادر در بیش از یک دهه پیش، گفت: «مسیر شانزده ساله‌ای که بنیاد بیماری‌های نادر ایران با تعهد و انگیزه آغاز کرد، نه‌تنها به شناخت بهتر این حوزه در جامعه پزشکی و سیاست‌گذاری سلامت منجر شد، بلکه باعث شد افراد متعهد و دغدغه‌مند بتوانند در جایگاه‌های رسمی، همچون وزارت بهداشت، پیگیر مطالبات بیماران نادر باشند. شخصاً مدیون این مسیر علمی و انسانی هستم.»

دکتر کرمانپور با تأکید بر اهمیت پروژه اطلس بیماری‌های نادر ایران، آن را ابزاری بنیادین برای شناسایی، ثبت، و پایش مستمر وضعیت بیماران نادر در کشور دانست و افزود: «این اطلس می‌تواند نقش مؤثری در برنامه‌ریزی ملی، تدوین سیاست‌های حمایتی، و تسهیل مسیر درمان و تشخیص ایفا کند. ضروری است این پروژه با حمایت وزارت بهداشت، به‌صورت مداوم به‌روزرسانی و توسعه یابد.»

در ادامه این بازدید، دکتر کرمانپور با حضور در کلینیک تخصصی بنیاد، از نزدیک در جریان روند معاینه، غربالگری و درمان بیماران نادر قرار گرفت و با برخی از بیماران و خانواده‌های آنان نیز گفت‌وگو کرد.

وی ضمن تشکر از تلاش‌های مستمر بنیاد در حمایت از بیماران نادر، بر لزوم تعامل مؤثر و پیوسته میان بنیاد بیماری‌های نادر ایران و وزارت بهداشت، درمان و آموزش پزشکی تأکید کرد و افزود: «تعامل سازنده نهادهای مدنی و حاکمیتی در حوزه سلامت، به‌ویژه در زمینه بیماری‌های خاص و نادر، ضرورتی انکارناپذیر است و این همکاری‌ها باید بیش از پیش ساختاریافته و نهادینه شود.»

بازدید دکتر کرمانپور از بنیاد بیماری‌های نادر ایران  با پیگیری های رئیس هئیت مدیره بنیاد در راستای  کمک بیشتر به بیماران و بهبود شرایط ایشان در فضایی مثبت و همدلانه انجام شد ٫ زمینه‌ساز گفتگوهای تخصصی پیرامون ارتقاء سطح همکاری‌های علمی، اجرایی و رسانه‌ای در مسیر حمایت از بیماران نادر بود.

راهکارهایی برای بهبودی و بازتوانی پس از خستگی و فرسودگی روانی ناشی از فعالیت‌های حمایتی

خستگی روانی ناشی از فعالیت‌های حمایتی، به‌ویژه برای مراقبین و پرستاران بیماران، به‌خصوص در حوزه بیماری‌های نادر، پدیده‌ای رایج اما پنهان است. این نوع فرسودگی ممکن است به شکل‌هایی مانند خستگی مفرط، کاهش انگیزه، اجتناب از مواجهه با موضوعات مربوط به بیماری، استفاده بیش از حد از مواد روان‌گردان، نوسانات خلقی، بدبینی و حتی احساس جداافتادگی از زندگی بروز پیدا کند.

بازتوانی پس از فرسودگی روانی: یک مسیر فردی

فرایند بهبودی برای هر فرد منحصر‌به‌فرد است، چرا که علل، شدت و تأثیرات خستگی روانی نیز در افراد مختلف متفاوت است. با این حال، راهکارهای زیر می‌توانند به عنوان نقطه شروع در این مسیر مورد توجه قرار گیرند:

1. اختصاص زمانی برای استراحت مطلق

استراحت کردن، نه تنها مجاز بلکه ضروری است. چرت‌های کوتاه، خواب بیشتر، و فاصله‌گرفتن موقت از مسئولیت‌ها، به بدن و ذهن فرصت بازسازی می‌دهند.

2. بیان احساسات از طریق هنر

هنر راهی نیرومند برای بازسازی روان است. نوشتن شعر، نقاشی، ساخت کارهای دستی، یا هر شکلی از بیان هنری، به افراد کمک می‌کند تا احساسات خود را پردازش کرده و دوباره انرژی بگیرند.

3. پرداختن به سرگرمی‌ها و مهارت‌های قدیمی

پروژه‌های نیمه‌کاره را کامل کنید یا مهارت‌های گذشته را احیا کنید. اتمام یک کار خلاقانه می‌تواند حس موفقیت و معنا را بازگرداند. همچنین، یادگیری مهارت‌های جدید نیز در ایجاد هیجان و انگیزه مؤثر است.

4. تجربه مکان‌های تازه

حتی یک بازدید کوتاه از یک مکان جدید مثل یک کافه یا موزه، می‌تواند دیدگاه فرد را تغییر داده و فرصتی برای تنفس روانی ایجاد کند.

5. برقراری ارتباط با خود

برای مدتی از فعالیت‌های حمایتی فاصله بگیرید و به خود فرصت بدهید. نوشتن روزانه درباره احساسات‌تان یا بررسی مرزهای روانی خود، به شما کمک می‌کند تا متوجه شوید در کدام بخش‌ها نیاز به ترمیم دارید.

6. ارتباط با انجمن یا گروه حمایتی

برقراری ارتباط با دیگران در شرایط مشابه، نه‌تنها احساس تنهایی را کاهش می‌دهد، بلکه فضایی برای همدلی، درک و بازسازی عزت نفس فراهم می‌آورد.

بیماری‌های نادر، که در مناطق مختلف جهان تعاریف متفاوتی دارند، در مجموع بر نزدیک به ۳۰۰ میلیون نفر تأثیر می‌گذارند. با وجود تعداد کم مبتلایان به هر بیماری نادر به‌صورت جداگانه، در مجموع این بیماران با چالش‌های جدی در زمینه تشخیص و درمان مواجه هستند. تاکنون درمان‌های محدودی برای این بیماری‌ها توسعه یافته و در بسیاری از موارد، بیماران در مقایسه با مبتلایان به بیماری‌های شایع، از خدمات درمانی و تشخیصی به‌موقع محروم می‌مانند. این مطالعه به بررسی چالش‌های موجود برای بیماران نادر و سیستم‌های مراقبت بهداشتی در منطقه خاورمیانه و شمال آفریقا (MENA) پرداخته و به دنبال ارائه راهبردهایی برای بهبود دسترسی به درمان است.

روش‌شناسی
مطالعه حاضر از یک رویکرد سه‌مرحله‌ای استفاده کرده است:

۱. بررسی متون علمی و گزارش‌های غیررسمی
در این مرحله، مقالات علمی و مستندات موجود درباره چالش‌های جهانی بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر مورد بررسی قرار گرفت. همچنین اطلاعاتی درباره مقررات دارویی در کشورهای مختلف جمع‌آوری شد.

نظرسنجی از نمایندگان شرکت‌های دارویی
یافته‌های مرحله اول مبنای طراحی یک نظرسنجی از نمایندگان صنعت داروسازی در سه کشور عربستان سعودی، مصر و امارات متحده عربی قرار گرفت. این نظرسنجی به شناسایی موانع دسترسی بیماران نادر به درمان و سیاست‌های موجود در این کشورها پرداخت.

مصاحبه با کارشناسان دولتی
برای اعتبارسنجی نتایج نظرسنجی، مصاحبه‌هایی با متخصصان و مسئولان دولتی انجام شد. این مرحله منجر به ارائه پیشنهادهایی برای کاهش موانع و بهبود وضعیت بیماران نادر گردید.

نتایج
نتایج به‌دست‌آمده از بررسی متون، نظرسنجی و مصاحبه‌ها نشان داد که بیماران نادر در منطقه با چندین چالش عمده مواجه هستند، از جمله:

کمبود آگاهی عمومی و تخصصی درباره بیماری‌های نادر
مشکلات در فرآیند دریافت مجوز بازاریابی برای داروهای ویژه این بیماران
هزینه‌های بالای داروهای نادر (اورفان) و نبود حمایت‌های کافی

پیشنهادها و راهکارها

برای کاهش این چالش‌ها، مجموعه‌ای از اقدامات در کشورهای مورد بررسی پیشنهاد شد، از جمله:

تقویت همکاری بین وزارت بهداشت و شرکت‌های داروسازی برای بهبود فرآیندهای درمان و تأمین دارو
ایجاد یک مسیر مستقل برای ثبت داروهای نادر با معیارهای مشخص و جدول زمانی دقیق
تدوین سیاست‌های حمایتی مالی شامل تعیین سقف هزینه‌های اثربخش برای داروهای اورفان
ارائه یک تعریف مشخص از بیماری‌های نادر و تدوین قوانین ویژه برای حمایت از بیماران
افزایش استفاده از “موافقت‌نامه‌های ورود مدیریت‌شده” برای تسهیل دسترسی بیماران به داروها

نتیجه‌گیری
بیماری‌های نادر در منطقه خاورمیانه و شمال آفریقا، همانند سایر نقاط جهان، چالش‌های قابل‌توجهی را برای بیماران و سیستم‌های بهداشتی ایجاد کرده‌اند. برای رفع این موانع، اجرای راهبردهای جامع و هدفمند ضروری است. با اتخاذ سیاست‌هایی که هم کارایی اقتصادی و هم عدالت درمانی را در نظر بگیرند، می‌توان دسترسی به درمان را بهبود بخشید و کیفیت زندگی بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر را ارتقا داد

همزمان با برگزاری بیست و پنجمین سمینار دانشجویان داروسازی ایران (IPSS25)، دکتر حسین افرا در پنل تخصصی بیماری‌های نادر به بررسی جنبه‌های مختلف این بیماری‌ها پرداخت.

«معاونت درمان بنیاد بیماری های نادر» در ابتدای سخنرانی خود به تاریخچه بیماری‌های نادر اشاره کرده و تعاریف کیفی و کمی این بیماری‌ها در کشورهای مختلف را بررسی کرد. دکتر حسین افرا توضیح داد که بیماری‌های نادر شامل بیماری‌هایی با شیوع کم هستند که جامعه هدف کوچکی داشته و نیازمند داروهای خاص هستند.

از دیگر موضوعات مطرح‌شده در این پنل، اهمیت پرداختن به بیماری‌های نادر و راهکارهای مناسب برای تدوین یک راهبرد مؤثر در این حوزه بود. همچنین، اقدامات صورت‌گرفته در ایران از جمله ایجاد کمیسیون بررسی بیماری‌های نادر، تشکیل انجمن‌های تخصصی و پایش این بیماری‌ها مورد بررسی قرار گرفت.

دکتر حسین افرا در پایان به چالش‌های بیماران نادر اشاره کرده و پیشنهاداتی برای بهبود شرایط این بیماران ارائه کرد.

مسعود پزشکیان، رئیس‌جمهور در پیام خود به مناسبت روز ملی بیماری‌های نادر،‌ مجاهدت‌های خالصانه بنیاد بیماران نادر ایران و تمامی پزشکان، متخصصان، خیرین و نهادهای مردم‌نهاد که نقشی بی‌بدیل در خدمت‌رسانی به مبتلایان به بیماری‌های نادر ایفا می‌کنند، تصریح کرد: دولت تمام تلاش خود را برای تقویت و حمایت از این بیماران نادر و بنیاد بیماری‌های نادر ایران و همچنین دیگر نهادهای مرتبط به کار خواهد بست تا خدمات بهتری به این عزیزان ارائه شود.

متن پیام رئیس جمهوری به شرح زیر است:

بسم الله الرحمن الرحیم

امروز، در لحظاتی که زندگی با چالش‌هایی نادر و دشوار شما را آزموده است، سخن گفتن با شما برای من افتخار و مسئولیتی سترگ است. شما، عزیزانی که با بیماری‌های نادر دست و پنجه نرم می‌کنید، نه تنها نماد صبر و استقامت هستید، بلکه به ما می‌آموزید که اراده انسان تا کجا می‌تواند در برابر ناملایمات ایستادگی کند.

شما، با وجود تمام سختی‌هایی که در مسیر زندگی بر سر راهتان نهاده، همچنان با امید زندگی می‌کنید، با عشق می‌جنگید و با اراده‌ای تحسین‌برانگیز، معنای واقعی شجاعت را به جامعه می‌آموزید. شما نه تنها بیماران این سرزمین نیستید، بلکه سرمایه‌های ارزشمند انسانی و الگوهایی برای جامعه ما هستید.

بدون شک، آگاهی از مشکلاتی که شما و خانواده‌های دلسوزتان با آن روبه‌رو هستید، مسئولیت ما را در قبال شما سنگین‌تر می‌کند. تامین داروهای حیاتی، دسترسی به خدمات درمانی مناسب، حمایت از تحقیقات علمی و فراهم آوردن بستری که زندگی شما را تسهیل کند، از وظایف دولت و جامعه است. این تعهد را به شما می‌دهم که دولت جمهوری اسلامی ایران با تمام ظرفیت‌های خود در کنار شما خواهد بود تا بتوانید بدون دغدغه‌، زندگی‌ای همراه با کرامت و امید داشته باشید. در این مسیر، بنیاد بیماران نادر ایران و تمامی پزشکان، متخصصان، خیرین و نهادهای مردم‌نهاد، نقشی بی‌بدیل در خدمت‌رسانی به شما ایفا می‌کنند. این مجاهدت‌های خالصانه را ارج می‌نهیم و تمام تلاش خود را برای تقویت و حمایت از این بیماران نادر و بنیاد بیماری‌های نادر ایران و همچنین دیگر نهادهای مرتبط به کار خواهیم بست تا خدمات بهتری به شما ارائه شود.

ایران، کشوری است که در سخت‌ترین روزهای خود، از اراده مردمانش نیرو گرفته و سربلند از بحران‌ها عبور کرده است. شما نیز با صبر، امید و استواری خود، بخشی از این روح بلند هستید. اجازه نخواهیم داد که مشکلات، قامت استوار شما را خم کند. این اطمینان را داشته باشید که در مسیر بهبود کیفیت زندگی شما، هیچ تلاشی فروگذار نخواهد شد.

اینجا ایران است، سرزمین مهر، سرزمین مردمانی که هیچ‌گاه هم‌نوعان خود را تنها نمی‌گذارد. دست‌های ما در کنار یکدیگر، زنجیره‌ای از امید و حمایت را تشکیل خواهد داد. شما تنها نیستید، باشد که با همراهی یکدیگر، روزهای روشن‌تری را برای بیماران نادر این سرزمین رقم بزنیم.

مسعود پزشکیان

رئیس جمهوری اسلامی ایران

اولین کمیسیون پزشکی بنیاد بیماری های نادر ایران در سال 1403 با حضور یاسر داودیان(رئیس هیئت مدیره بنیاد بیماری های نادر ایران)، دکتر مهدی شادنوش( نائب رئیس بنیاد بیماری های نادر ایران)، دکتر حمیدرضا ادراکی(مدیرعامل بنیاد بیماری های نادر ایران)، دکتر مهدی نوروزی(معاونت پژوهشی بنیاد بیماری های نادر ایران)، دکتر حسین افرا(معاونت درمان بنیاد بیماری های نادر ایران)، پروفسور داریوش فرهود(پدر علم ژنتیک)، دکتر سید محمد اکرمی(متخصص ژنتیک پزشکی و رئیس انجمن ژنتیک)، دکتر محمد یزدان حق شناس(متخصص بیماری های داخلی)، دکتر سیامک عبدی(متخصص بیماری‌های مغز و اعصاب)، روز یکشنبه 28 مرداد در محل بنیاد برگزار شد. در این کمیسیون با تاکید بر تعریف مجدد برای بیماری های نادر و لزوم بازنگری این مهم بر اساس توانایی های کشور، همزمان در رابطه با پرونده های پزشکی بیماران ثبت نام شده در سامانه سبنا بحث و تبادل نظر صورت گرفت. با تایید برخی از مدارک پزشکی ارسال شده به بنیاد، تنی چند از بیماران در زمره بیماران نادر مورد تایید قرار گرفته و نیز 9 نوع بیماری جدید به لیست بیماری های نادر ایران افزوده شد. این بیماری ها شامل:

1) Cervical dystoni( دیستونی سرویکال )

2) Childhood onset nemaline myopathy(میوپاتی نمالین نوزادی)         

 3) Alport syndrome (سندرم آلپورت)

4) Autosomal recessive porogressive external ophthalmoplegia(polg related mitochondrial disease)( افتالموپلاژی خارجی مزمن پیشرونده)

5) Essential thrombocytemia (myeloprolifrative neoplasm)( ترومبوسیتمی ضروری)

6) Hyperphosphatasia intellectual disability(هیپرفسفاتازی ناتوانی ذهنی)

7) Combined oxidative phosphorylation deficiency(کمبود ترکیبی فسفوریلاسیون اکسیداتیو)

8) Diffuse large b cell NonHodgkinLymphoma(سندرم غیر هوچکین سلول بی منتشر)

9) Blau syndrome(سندرم بلاو)

می باشد. بدین ترتیب تعداد بیماری های مندرج در لیست بیماری های نادر ایران به 451 گونه بیماری نادر افزایش یافت.

تشخیص و درمان بیماری های نادر با توالی بخشی کلی ژنوم

توالی یابی کل ژنوم می تواند تشخیص و درمان بیماران مبتلا به بیماری های نادر را بهبود بخشد. یک برنامه تحقیقاتی پیشگام در استفاده از توالی یابی کل ژنوم در NHS صدها بیمار را تشخیص داده و علل ژنتیکی جدیدی را برای بیماری کشف کرده است. مطالعه حاضر که توسط محققان مؤسسه ملی تحقیقات بهداشتی BioResource همراه با ژنومیکس انگلستان انجام شد، نشان می‌دهد که تعیین توالی کل ژنوم تعداد زیادی از افراد به روش استاندارد شده می‌تواند تشخیص و درمان بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر را بهبود بخشد.

این برنامه که نتایج آن در دو مقاله در ژورنال Nature منتشر شد، توالی‌یابی کل ژنوم را به عنوان یک آزمایش تشخیصی برای بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر کرد که اولین بار در جهان در زمینه ژنومیک بالینی است. ادغام تحقیقات ژنتیکی با سیستم‌های تشخیصی NHS، احتمال تشخیص بیماری را افزایش می‌دهد و این احتمال را افزایش می‌دهد که تشخیص در عرض چند هفته به جای ماه‌ها ارائه شود.

پروفسور آدریان تراشر از موسسه بهداشت کودکان UCL گریت اورموند استریت (ICH) در لندن می گوید: ارائه بهترین درمان و مناسب ترین مراقبت برای بیماران مبتلا به اختلالات ایمنی ارثی کاملاً به یک تشخیص مولکولی قطعی بستگی دارد. این تیم نشان داد که تفاوت‌های نادر در این سوئیچ‌ها و دیمرها، به‌جای اینکه خود ژن را مختل کند، بر روشن شدن یا نبودن ژن با شدت صحیح تأثیر می‌گذارد. شناسایی تغییرات ژنتیکی که باعث بیماری نادر می شوند با آزمایش های ژنومیک بالینی حال حاضر توسط خدمات بهداشتی در سراسر جهان استفاده می شود امکان پذیر نیست. تنها در صورتی امکان پذیر است که کل کد ژنتیکی برای هر بیمار آنالیز شود.

ما نشان داده‌ایم که توالی‌بندی کل ژنوم بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر به‌طور معمول در یک سیستم بهداشتی خدمات تشخیصی سریع‌تر و حساس‌تری را نسبت به رویکرد پراکنده قبلی به بیماران ارائه می‌کند و به طور همزمان، تحقیقات ژنتیکی را برای منافع آینده بیماران افزایش می‌دهد.

https://www.news-medical.net/news/20200624

سازمان غذا و داروی آمریکا یک مهارکننده الیگونوکلئوتیدی تلومراز، با نام imetelstat (Rytelo، Geron Corporation)، را برای بزرگسالان مبتلا به سندرم‌های میلودیسپلاستیک با خطر کم تا متوسط ​​1 (MDS) با کم خونی وابسته به انتقال خون که به چهار یا بیشتر از آنمی قرمز نیاز دارد، تأیید کرد.

شایع ترین عوارض جانبی از جمله ناهنجاری های آزمایشگاهی، کاهش پلاکت، کاهش گلبول های سفید، کاهش نوتروفیل ها، افزایش آسپارتات آمینوترانسفراز، افزایش آلکالین فسفاتاز، افزایش آلانین آمینوترانسفراز بود.

دوز توصیه شده ایمتلستات 7.1 میلی گرم بر کیلوگرم است که به صورت انفوزیون داخل وریدی طی 2 ساعت هر 4 هفته تجویز می شود.

این محصول به عنوان داروی یتیم معرفی شد.

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-imetelstat

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) مکمل داروی بیماری نادر (ODD) به نام  SurVaxM برای استفاده در بیماران مبتلا به گلیومای بدخیم را تایید کرده است.

این دارو نقش مهمی در تشویق توسعه درمان برای بیماری‌های نادر ایفا می‌کند و در نهایت زندگی بیمارانی را بهبود می‌بخشد که ممکن است گزینه‌های درمانی کمی داشته باشند یا هیچ گزینه‌ای برای درمان نداشته باشند. گلیوم ها تومورهای مغزی هستند که از سلول های گلیال شروع می شوند که از سلول های عصبی در مغز و نخاع حمایت می کنند. گلیوماها حدود 80 درصد از تمام تومورهای بدخیم مغزی اولیه را تشکیل می دهند و شامل تومورهایی مانند آستروسیتوما، الیگودندروگلیوما و اپاندیموم می شوند. SurVaxM یک واکسن آزمایشی سرطان است که توسط MimiVax ساخته شده است که برای هدف قرار دادن پروتئینی به نام سورویوین طراحی شده است که در بسیاری از انواع سلول های سرطانی یافت می شود. Survivin در ارتقاء بقای سلول های سرطانی، رشد تومور و مقاومت در برابر مرگ سلولی نقش دارداین دارو به صورت زیر جلدی و در جایی که پاسخ ایمنی بیمار را در برابر سلول‌های تومور تحریک می‌کند با هدف جلوگیری از عود بیماری در آینده ارائه می‌شود. این دارو در حالی که هنوز در مراحل آزمایشی است، SurVaxM پتانسیل را به عنوان یک گزینه درمانی جدید برای بیماران مبتلا به انواع سرطان را دارد.

https://www.prnewswire.com/news-releases/us-fda-awards-supplemental-orphan-drug-designation

-to-survaxm-to-now-include-treatment-of-malignant-glioma-302158604.html